FDA는 효소 결핍이 원인이 되어 나타나는 '리파제 결핍증(LAL-deficiency)'을 치료해주는 'Kanuma (sebelipase alfa)'를 최초로 승인했다.

8일(현지시각) 헬스데이뉴스는 FDA 웹사이트를 인용, 이같이 보도했다.

리파제 결핍증은 라이소솜 축적 질환(Lysosomal Storage Disorder, LSD)으로서 울먼 병(Wolman Disease) 또는 콜레스테롤 에스테르 축적 질환(Cholesteryl Ester Storage Disease, CESD)로도 알려져 있으며, 유아, 아동, 성인들에게 생명을 위협하는 간이나 심장질환을 야기한다.

리파제 결핍증 환자의 기대수명은 질병의 심한 정도와 합병증에 달려있다고 FDA는 설명했다.

이번에 승인된 Kanuma는 유전적으로 조작해 태어난 닭의 난백(egg whites)으로 만들어졌다. 일주일에 한번이나 2주에 한번 주입한다.

임상에 참여한 9명의 유아들 가운데 6명이 Kanuma 치료 후 12개월째에 생존으나 위약 치료를 받은 21명 가운데는 12개월째 생존자가 아무도 없었다.

가장 흔한 부작용에는 설사, 구토, 고열, 코의 염증, 빈혈, 기침, 두통, 변비, 메스꺼움이 있었다.

Kanuma는 Alexion Pharmaceuticals사가 제조한다.