바이오 벤처기업 마크헬츠가 심장질환 분야의 세계적 권위자 크리스티안 쿠팟(Christian Kupatt-Jeremias) 뮌헨공과대학교(TUM) 교수와 심혈관 및 당뇨 질환 치료 유전물질 ‘MRTF-A’*의 유럽 독점 라이선스 계약을 체결했다.

마크헬츠는 앞서 3월 20일 쿠팟 교수와 MRTF-A 기술 이전·공동 연구 협약을 논의했으며, 4월 3일 계약을 공식 체결했다.

쿠팟 교수는 심혈관 재생 및 허혈성 질환 치료 분야에서 국제적으로 권위 있는 심장질환 치료제 개발 전문가이자 세계적인 경피적 대동맥판막 치환술(TAVI) 의과학자다. 현재 뮌헨공대병원(TUM Klinikum Rechts der Isar)에서 연구와 의료를 지속하고 있다.

이날 협상에는 ‘Dr. Schön, Neymeyr & Partner Patentanwälte mbB’의 변리사이자 LMU 뮌헨 의대 임상의 출신으로 바이오 분야 특허를 전문적으로 다루는 루돌프 쇤(Rudolph Schön) 박사도 참여했다.

마크헬츠는 이번 계약으로 독일, 프랑스, 영국, 이탈리아, 스웨덴 등 유럽 10개국에서 MRTF-A의 독점 개발·생산·판매 권한을 확보했으며, 이로써 유전자 치료제 시장에서 글로벌 주도권을 더욱 강화하게 됐다.

MRTF-A, 심장 질환 유전자 치료의 열쇠

MRTF-A는 심장 손상 회복에 관여하는 전사인자 및 핵심 치료 유전자로, 심근세포의 재생과 혈관 신생, 섬유화 조절 등 다양한 병태생리 기전을 조절한다.

쿠팟 교수진이 2010년부터 진행해온 전임상 시험에 따르면 MRTF-A 발현 증가는 신생 혈관 형성을 촉진해 손상된 심근 회복 및 기능 정상화를 유도한다.

마크헬츠는 향후 쿠팟 교수 및 TUM과 공동 임상연구, 글로벌 자금 유치, 기술 상용화 전략 전반에 걸쳐 긴밀하게 협력하고, MRTF-A를 적용한 AAV 유전자 치료제의 개발 및 임상시험을 공동 추진할 계획이다.

세계 최초 심혈관계 표적 AAV 전달체 기반 치료제 ‘MAAV platform’

마크헬츠는 현재 개발 단계에 들어간 아데노-연관 바이러스(AAV) 유전자 치료제 ‘MAAV platform (환자 맞춤 표적 AAV 약물전달 플랫폼)’에 MRTF-A 기술을 적용해 AAV 유전자 치료 시장을 주도해 나갈 계획이다.

유전자 치료에서 AAV를 전달체로 사용하는 방식은 면역반응이 적고 신경계·근육·안구·간·심혈관 등 다양한 조직에 적용할 수 있어 핵심 기술로 간주된다.

실제로 시장 조사 기업 IMARC 그룹에 따르면 AAV 유전자 치료 시장은 2024년 27억달러 규모에서 2035년 1072억달러 규모로 급격히 성장할 것으로 전망되며, 2024년 기준 AAV 치료제 8개(CART 포함 시 15개)가 미국과 유럽 등 선진국 시장에서 시판 허가를 받는 등 안전성과 가능성을 인정받았다.

그러나 현재 혈관을 직접 표적하는 AAV 치료제는 상용화된 사례가 없으며, 구현하기 가장 어려운 영역으로 꼽힌다.

‘MAAV platform’은 마크헬츠가 세계 최초로 개발한 심혈관 표적 AAV 전달체를 기반으로 하며, 협심증·심근경색·당뇨병 등 다양한 심혈관 질환을 세포 재생 수준에서 직접 치료 가능한 혁신 기술이다.

앞서 ‘MAAV platform’은 전임상 연구에서 단 56일 만에 치료 효과를 입증했으며, 말초 허혈과 대사성 질환 등 적응증 확장 가능성에서도 높은 평가를 받았다.

AAV 유전자 치료제 혁신을 선도하는 마크헬츠

이승민 대표가 이끄는 마크헬츠는 AAV 유전자 치료 분야의 치료 전달체(Transfer vector) 혁신을 선도하며, 한국, 일본 등 아시아 권역 전반에 폭넓은 특허 전문성을 보유하고 있다.

마크헬츠의 이승민 대표는 유럽 최고의 명문 대학이자 노벨상 수상자를 42명 이상 배출한 LMU 뮌헨 의과대학 박사 출신으로, 쿠팟 교수와는 동문이다.

심장내과(인간생물학) 전공 과정에서 세계 최초의 심혈관 표적 AAV 유전자 전달체를 개발해 최우수 박사학위를 받았으며, 쿠팟 교수와 협업해 이 기술 기반 연구 성과를 ‘Nature Medicine (2020)’, ‘Advanced Science (2022)’ 등 세계 최고 권위의 학술지에 잇달아 발표하고 관련 특허를 다수 출원하며, AAV 플랫폼 분야에서 글로벌 리더십을 인정받고 있다.

이승민 대표는 “이번 협력은 단순한 기술 도입을 넘어 전 세계 심혈관 환자들에게 ‘완치’의 새로운 기준을 제시하는 일”이라며 “노벨상 반열에 오를 만큼 혁신적인 AAV 유전자 치료 기술을 통해 인류 건강에 실질적으로 기여하겠다”고 밝혔다.