세계적인 바이오 제약기업 MSD(‘Merck & Co., Inc., Rahway, NJ, USA’의 상호)의 한국지사인 한국MSD(대표이사 김 알버트)는 자사의 폐동맥고혈압 치료제 윈레브에어®주, 윈레브에어®키트주(성분명: 소타터셉트) 45mg·60mg이 다른 폐동맥고혈압 치료와 병용하여 WHO 기능분류 II-III 단계에 해당하는 성인 (18세 이상) 폐동맥고혈압(WHO Group I) 치료를 통한 운동 능력 개선에 사용하도록 7월 23일 식품의약품안전처 허가를 받았다고 밝혔다.

폐동맥고혈압은 폐소동맥의 벽이 비정상적으로 두꺼워지고 협착되어 압력이 상승하는 희귀·중증 난치질환이다. 증상이 진행되면 호흡곤란, 흉통, 실신 등의 증상이 나타나 일상생활 전반에 심각한 제약을 받는다. 더불어 좁아진 폐동맥으로 인해 우심실 압력이 상승하여 오른쪽 심장의 기능이 점진적으로 약화되고, 이로 인한 돌연사 위험도 높다.

윈레브에어는 폐동맥고혈압 분야에서 최초(first-in-class, 2025년 7월 기준)로 승인된 ‘액티빈 신호전달 억제제(ASI, Activin Signaling Inhibitor)’로, 20년만에 등장한 새로운 기전의 치료제이다. 폐동맥 혈관 내 세포 증식을 유발하는 단백질 복합체 ‘액티빈’의 과도한 증식 신호를 차단하고, 세포 성장을 억제하는 항증식 신호와의 균형을 조정해 변형된 혈관 구조를 다시 정상화하는 역재형성(reverse remodeling)을 유도함으로써 질병의 근본 원인에 직접적으로 접근하는 기전을 갖는다.

윈레브에어는 이와 같은 혁신성을 인정받아 2024년 식품의약품안전처의 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT, Global Innovative products on Fast Track) 24호 약제로 지정되었으며, 제2차 허가-평가-협상 병행 시범사업 대상으로 선정되었다. 또한 미국 FDA 혁신치료제(BTD, Breakthrough Therapy Designation), 유럽 EMA 프라임(PRIME, Priority Medicine) 약품으로 지정된 바 있다.

허가의 기반이 된 STELLAR 임상에서는 WHO-FC II 또는 III의 성인 폐동맥고혈압 환자 323명을 대상으로 윈레브에어의 효과와 안전성을 평가했다. 24주간의 연구 기간 동안 환자들은 기존 치료에 윈레브에어 또는 위약을 3주 1회 병용 투여했다.

윈레브에어는 24주 시점에 위약 대비 6분 보행 거리(Hodges–Lehmann 추정치)를 40.8m 증가시켰으며(95% CI, 27.5-54.1; P<0.001), 임상적 악화 또는 사망 위험을 84% 감소시켰다(HR 0.16, 95% CI, 0.08-0.35). 또한 WHO-FC, 폐혈관 저항(PVR) 및 심부전 바이오마커인 NT-proBNP 수치 등 2차 유효성 평가 지수 8개 지표에서 위약 대비 유의미한 개선을 확인했다.

대한폐고혈압학회 정욱진 회장(가천대학교 길병원 심장내과 교수, 심부전폐고혈압센터장)은 “폐동맥고혈압은 일상적인 호흡조차 힘들게 만들고, 아직 완치가 어려워 환자들에게 신체적·정신적 고통을 안기는 질환”이라며, “윈레브에어는 변형된 폐혈관 구조를 다시 정상화하는 새로운 기전의 치료제로, 최신 근거를 바탕으로 업데이트된 글로벌 진료지침에서도 조기 치료 단계에서 병용할 수 있는 옵션으로 제시되고 있다. 이번 허가로 국내 폐동맥고혈압 환자들의 치료를 위한 선택의 폭이 넓어졌다”라고 말했다.

한국MSD 파마사업부 명혜진 전무는 “폐동맥고혈압 치료 분야에 20년 만에 새로운 기전의 치료제를 제공하게 되어 매우 뜻깊다. 현저히 낮은 삶의 질로 인해 보다 효과적인 치료법이 절실했던 폐동맥고혈압 환자들에게 윈레브에어가 새로운 옵션이 될 수 있을 것”이라며, “한국MSD는 앞으로도 의료진, 정부 등과 긴밀히 협력하며 더 많은 국내 폐동맥고혈압 환자들이 혁신적인 치료 혜택과 향상된 삶의 질을 누릴 수 있도록 최선을 다해 나갈 것”이라고 전했다.

윈레브에어®의 용량은 45mg, 60mg 두 종류로, 시작 용량으로 환자의 체중에 따라 0.3mg/kg를 투여하며, 이후 매 3주마다 0.7mg/kg를 피하주사로 투여한다.