한국노바티스(대표이사 사장 유병재)는 ‘유럽혈액학회(European Hematology Association, 이하 EHA 2025)’에서 자사의 발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, 이하 PNH) 치료제 ‘파발타™(Fabhalta®, 성분명: 입타코판)’의 최신 임상 연구 결과 2건을 발표했다고 밝혔다.

파발타™는 면역체계의 대체 보체 경로(alternative complement pathway)에서 근위적으로 작용하는 B인자 억제제로, 국내 최초로 승인된 단일 경구 성인 PNH 치료제(제품명: 파발타캡슐 200밀리그램(입타코판염산염수화물))다. 이번 발표된 임상은 ▲기존 C5 억제제 치료를 받은 환자에서 파발타™ 단독요법으로 전환한 제3b상 APPULSE-PNH 연구와 ▲장기 데이터인 APPLY-PNH 및 APPOINT-PNH 2년 연장 연구로 구성됐다.

APPULSE-PNH 연구는 기존 C5 억제제를 복용 중이며 헤모글로빈(Hb) 수치가 10g/dL 이상인 PNH 성인 환자를 대상으로, 파발타™ 경구 단일요법의 24주간 유효성과 안전성을 평가한 임상이다. 연구 결과 환자들은 평균 2.01g/dL(95% CI 1.74–2.29)의 유의미한 헤모글로빈 수치 개선을 보였다. 전체 환자의 92.7%가 헤모글로빈 수치 12g/dL 이상에 도달했으며, 치료를 받는 24주 동안 수혈이 필요한 사례는 나타나지 않았다. 

또한 돌발성 용혈(Breakthrough Hemolysis)과 주요 혈관계 이상반응도 발생하지 않았다. 아울러 젖산탈수소효소(LDH) 수치가 정상 상한치의 1.5배 미만으로 유지되었고, 절대 망상적혈구 수치가 감소해 파발타™ 투여군은 혈관 내 용혈 억제를 안정적으로 유지하면서 혈관 외 용혈 조절에도 긍정적인 효과가 나타났다. 임상적으로 유의한 수준의 피로감 개선 효과도 확인됐다. FACIT-Fatigue 점수 기준으로 파발타™ 투여군의 피로감은 168일 차에 평균 4.29점으로 개선(1.74, 6.85)됐다.

또한 APPLY-PNH 및 APPOINT-PNH 연구의 2년 연장 데이터도 공개되어, 파발타™의 장기 안전성 프로파일과 내약성을 재확인했다. 특히 피로감은 PNH의 대표적인 증상 중 하나로, C5 억제제 치료를 받는 환자 중 75~89%가 여전히 피로감을 호소하는 것으로 알려져 있다. 이는 환자의 신체적·정신적 건강은 물론 일상생활과 직장생활에도 부정적인 영향을 미친다. PNH 환자의 피로감 관련 글로벌 설문조사에 따르면, PNH 환자의 91%가 피로감을 가장 불편한 증상으로 꼽았으며, 97%가 일상적인 신체 활동에 어려움을 겪고 있다고 응답했다. 이번 임상에서 확인된 파발타™의 헤모글로빈 수치 개선 및 피로감 개선 효과는 환자의 삶의 질 측면에서 실질적인 변화를 기대할 수 있는 결과로 해석된다.

삼성서울병원 혈액종양내과 장준호 교수는 “기존 C5 억제제 치료를 받는 환자들의 미충족 의료 수요를 해결하기 위한 새로운 치료 옵션이 필요하다”며, “이번 APPULSE-PNH 시험의 긍정적인 결과는 기존 3상 임상에 비해 기준 헤모글로빈 수치가 높은 환자군을 대상으로 유의미한 치료 효과를 입증했다”고 설명했다. 이어 “또한 파발타™는 환자에게 경구 단일요법이라는 새로운 치료 선택지를 제공한다는 점에서도 큰 의의가 있다”고 덧붙였다.

PNH는 만성적인 보체 매개성 혈액 질환으로, 조혈모세포에 생긴 후천적 돌연변이로 인해 보체 공격에 취약한 적혈구가 생성되면서 혈관 내 용혈(IVH)과 혈관 외 용혈(EVH)이 발생하는 질환이다. 이러한 병태는 혈전증, 신부전, 폐동맥고혈압 등 치명적 합병증으로 이어질 수 있으며, 환자의 삶의 질과 생존율 모두에 영향을 준다.

PNH는 기존의 C5 억제제로 치료받은 환자 상당수가 잔존하는 빈혈로 인해 수혈해야 하는 등 미충족 수요가 여전히 남아있던 것으로 보고됐다. C5 억제제 치료를 받는 환자 중 많게는 87.5%가 빈혈을 지속적으로 겪을 수 있고 해당 환자 중 삼분의 일 이상은 연간 최소 한 번 이상 수혈을 받아야 했다. 파발타™는 상위단계인 C3와 C5 모두에 영향을 미칠 수 있는 기전적 강점을 갖춰, 혈관 내외 용혈을 동시에 조절할 수 있는 새로운 치료 옵션이다.

한국노바티스 혈액암사업부 이지윤 전무는 “이번 EHA 2025에서 발표된 데이터는 파발타의 유효성과 안전성 프로파일이 실제 환자에게 의미 있는 혜택을 제공함을 다시 한번 입증했다”며, “앞으로도 한국노바티스는 희귀질환 분야의 선도 기업으로서, PNH 환자의 삶을 실질적으로 개선하기 위해 지속적인 연구와 혁신을 이어가겠다”고 말했다.