한국유씨비제약(대표 황수진)은 자사의 전신 중증근무력증 치료제 ‘리스티고주(성분명 로자놀릭시주맙, 이하 리스티고)’가 지난 24일 식품의약품안전처로부터 국내 품목 허가를 획득했다고 28일 밝혔다.

리스티고는 이번 식약처 허가로 항아세틸콜린 수용체(AChR; acetylcholine receptor) 또는 항근육 특이 티로신 키나제(MuSK; muscle-specific tyrosine kinase) 항체 양성인 성인 환자의 전신 중증근무력증(gMG; generalized myasthenia gravis) 치료를 위한 표준 요법에 부가 요법으로 승인되었다.

중증근무력증은 신경이 근육에 신호를 전달하지 못해 골격근이 약화되는 만성 자가면역 희귀질환으로 산정특례 대상이며, 2023년 기준 국내 환자가 약 1만 명으로 집계된다. 이 중 임상분류 기준에 따라 약 85%의 환자가 골격근이 약화되는 전신 중증근무력증으로 발전하는 것으로 알려져 있다.

전신 중증근무력증 증상은 하루 사이에도 크게 변동하며, 급속한 증상 악화가 반복적으로 일어날 수 있다. 증상이 급격히 악화될 경우, 호흡 마비를 동반하는 합병증인 ‘근무력증 위기(crisis)’ 로 발전해 생명을 위협할 수 있고, 이 합병증은 전체 환자의 20%가 경험할 정도로 높은 빈도로 발생한다.

현재 전신 중증근무력증을 관리하기 위해 면역억제제 등이 사용되고 있으나 치료 효과 발현이 지연되고 효과가 제한적이며, 장기 사용 시 중대한 이상반응이 발생할 위험이 있는 등 치료에 심각한 한계가 존재해 의학적 미충족 수요가 매우 크다.

리스티고는 인간화면역글로불린G4(IgG4) 단클론항체로서 신생아 Fc 수용체(FcRn)를 억제하는 혁신적인 기전의 신약이다. 리스티고는 FcRn에 결합함으로써 자가항체 재활용을 차단하고 대사를 증가시켜 혈청 자가항체 농도를 감소시킨다.

리스티고의 이번 식약처 허가는 AChR 및 MuSK 항체 양성인 전신 중증근무력증 성인 환자 200명을 대상으로 6주간 진행된 무작위배정 비교 임상인 MG0003(MycarinG) 연구 결과를 기반으로 이루어졌다. 해당 연구에서 리스티고는 위약 대비 환자의 증상을 효과적이고 일관되게 개선하는 것으로 나타났다.