자연과학 분야 세계적인 학술지 네이처(Nature)가 안과 질환 중 불치병으로 여겨지는 건성 황반변성 환자의 시력을 개선할 수 있는 방안으로 국내 기업 와이투솔루션의 美합작법인 룩사 바이오테크놀로지(Luxa Biotechnology LLC, 이하 룩사)의 연구를 인용해 업계의 관심을 받고 있다. 

황반변성은 백내장, 당뇨병성 망막병증과 함께 실명에 이를 가능성이 있는 3대 안과 질환이다. 황반변성의 초기에는 글자나 직선이 흔들려 보이거나 휘어져 보이는 등 왜곡이 일어나며, 결국에는 시력이 크게 저하되고 심할 경우 실명에 이를 수 있다.  황반변성을 앓고 있는 환자 수는 세계적으로 약 1억 9,600만 명으로 추산되며, 노인 인구 증가에 따라 2040년 환자 수는 2억 8,800만 명까지 증가할 것으로 예측된다. 

황반변성은 건성 황반변성과 습성 황반변성으로 구분되며, 황반변성 환자의 90%는 건성 황반변성이 차지한다. 하지만 시포브레(Syfovre), 아이저베이(Izervay)를 비롯해 현재 시장에 출시된 건성 황반변성 치료제의 경우 질환 악화를 12%~27% 지연시키는데 그치며, 시력을 개선시킬 수 있는 치료제는 부재한 상황이다. 이에 더해 1~2 달 마다 안구 주사를 통한 주기적인 약물 투여도 필요하다. 

이 같은 상황 속 네이처는 나이 관련 황반변성(Age-related Macualr Degeneration, AMD)을 다룬 Outlook섹션 기사에서 1회의 치료를 통해 건성 황반변성 환자의 질환 악화를 멈추고 시력을 개선할 수 있는 근본적인 대안이 될 수 있는 치료법을 소개했다. 이 치료법은 RPE세포를 이식하여 손상된 RPE세포를 대체하는 것이다. 대표적으로 룩사가 개발 중인 건성 황반변성 세포치료제 ‘RPESC-RPE-4W’가 이에 해당되며, 네이처는 위 치료법을 설명하면서 실제 RPESC-RPE-4W의 임상에 참여하고 있는 스탠포드 의과대학 안과 교수 테드 렝(Ted Leng) 박사의 말을 인용했다.

네이처 본지 Outlook 섹션 기사 이미지.

또한 네이처는 같은 기사에서 현재 출시된 황반변성 치료제는 이미 손실된 시력을 회복시킬 수 없고 1~2달마다 주기적인 안구 주사 치료가 필요한 만큼 70~80대의 노인들에게 부담이 될 수 있는 점, 부작용으로 인한 질환 악화와 습성 황반변성으로 발전할 위험성 등 기존 치료의 한계도 함께 언급했다.             

룩사는 와이투솔루션이 사업 다각화를 위해 미국 최초의 독립적인 줄기세포 연구소인 NSCI(Neural Stem Cell Institute)와 함께 2019년 설립하였으며, 1회의 주사를 통해 시력을 개선시킬 수 있는 건성 황반변성 세포치료제 RPESC-RPE-4W의 Phase 1/2a 임상 연구를 진행 중에 있다. Phase 1/2a 임상은 1상과 2상(a)를 결합하여 진행하는 형태로 보다 신속한 개발을 위해 미국 FDA의 승인 아래 진행된다. 

특히 RPESC-RPE-4W는 지난 2월 미충족 의료 수요를 해결할 가능성과 안전성, 초기 효능의 가능성을 인정받으며, 미국 식품의약국(FDA)의 의약품 우선 심사 제도 중 하나인 재생의학 첨단치료(RMAT) 에 선정돼 큰 주목을 받았다. 이어 지난 3월에는 세계적인 안과 학술 대회인 ‘제77회 윌스 아이 컨퍼런스(Annual Wills Eye Conference)’에서Phase 1/2의 중간 데이터를 발표, 1차 평가지표인 안전성을 확보하고 시력 개선 데이터를 통해 2차 평가 지표인 유효성을 확인한 바 있다.