FDA는 PTC Therapeutics 사의 실험단계 뒤시엔느 근육영양증 (Duchenne muscular dystrophy) 약물 ataluren가 효과적이라는 설득력 있는 증거를 전달받지 못했다고 밝혔다.

26일(현지시각) 로이터 통신은 FDA 웹사이트를 인용, 이같이 보도했다.

이번 FDA 발표로 오랫동안 시장 판매를 기대한 ataluren 시장 판매를 언제가 될지 알 수 없다고 분석가들은 전망했다.

FDA는 예비 검토에서 ataluren의 유효성을 입증하는 자료는 설득력이 없다고 결론내린 바 있다.

FDA 자문위원회는 ataluren에 대해 논의하기 위해 외부 FDA 자문위 미팅을 앞두고 있는데, 이번 FDA 발표는 자문위 미팅 2일전에 나온 것이다.

FDA가 반드시 자문위의 결정을 따라야 하는 것은 아니지만 일반적으로 따르고 있다.

FDA는 이전에도 ataluren가 임상서 효과성을 보이는 데 실패했다며, ataluren 검토를 2번이나 거부한 바 있다.

Ataluren는 승인되면 Translarna라는 이름으로 시장판매된다.