낭포성섬유증 약물인 ivacaftor가 어린 아이들에게도 효과적이고 안전하다는 새로운 연구결과가 발표됐다.

25일(현지시각) 헬스데이뉴스는 The Lancet Respiratory Medicine 최신호에 발표된 연구결과를 인용, 이같이 보도했다.

영국 Imperial College London의 Jane Davies 박사와 연구진은 "이번 연구결과는 소규모로 진행되었지만 ivacaftor가 2세이상 아이들에게도 낭포성섬유증에 있어 새로운 치료선택안이 될 수 있다는 것을 보여준다. ivacaftor는 아이들의 삶에 상당한 영향을 미칠것이다."라고 말했다.

연구진은 2세부터 5세인 낭포성섬유증 환자 34명을 대상으로 연구를 실시했다.

이들 아이들은 CFTR 유전자 변이로 인해 CFTR 단백질의 결함 또는 결손이 나타나 낭포성섬유증이 발생한 상태였다.

체중이 14킬로그램이 안되는 아이들에게는 6개월동안 ivacaftor 50밀리그램을을 주고 체중이 14킬로그램 이상나가는 아이들에게는 ivacaftor 75밀리그램을 주었다.

연구결과 아이들은 체중 증가, 췌장기능과 습기염화물 수치가 향상되어 신체내 소금 균형을 복구하는 능력이 향상된 것으로 나타났다.

2세에서 5세인 아이들의 ivacaftor 내성은 좋았다. 공통적으로 나타난 부작용은 기침과 구토였다. 5명의 아이들은 간기능 이상이 있어 이 가운데 한 명은 치료를 중단했다고 연구진은 말했다.

이번 연구는 ivacaftor의 제조사인 Vertex Pharmaceuticals사의 지원으로 실시됐다.

이번 연구결과에 대해 미국 Cohen Children's Medical Center의 Joan Decelie-Germana 박사는 "2012년 승인된 ivacaftor는 낭포성섬유증 환자의 유전적 결함을 바로잡아주는 최초의 획기적인 약물이다. 나이든 환자들에게는 2012년부터 사용되어져왔다. 이번 연구결과는 2세에서 5세 낭포성섬유증 환자에게도 이 약물이 획기적인 도움을 준다는 것을 보여준다. 앞으로 이에 관한 장기간 연구가 필요하다."고 말했다.