강스템바이오텍(대표 나종천)은 30일 식품의약품안전처에 무릎 골관절염 치료제인 ‘퓨어스템 오에이 키트 주’에 대한 1/2a 임상시험을 위한 임상시험계획(IND)을 신청했다고 밝혔다.

1상 임상 시험에서는 최대18명의 골관절염 시험대상자에게 저용량, 중용량, 고용량에 대한 내약성과 안전성을 확인하게 되며, 2a상 임상시험의 경우는 총 50명의 골관절염 시험대상자에게 안전성이 확인된 두 시험약 용량군에 대한 6개월간의 유효성을 위약군과 비교할 수 있는 디자인 되었다. 장기추적조사와 연계하여 12개월 시점에서의 유효성도 탐색하도록 했다.

이번 임상은 ICRS 3등급에서 4등급에 해당되는 중등증의 골관절염 환자에서 ‘퓨어스템-오에이 키트 주’의 슬(무릎)관절강내 단회투여에 대한 안전성 확보와 연골재생을 포함한 구조적 개선 및 통증관리의 유효성 탐색을 하게 된다.

‘퓨어스템 오에이 키트 주’는 동종 제대혈 줄기세포와 이종의 무세포성 연골기질로 구성되어 있는 융복합제제로, 슬관절강내 1회 투여를 통해 골관절염의 궁극적 치료를 목표로 하고 있다.

강스템바이오텍 배요한 임상개발본부장은 “골관절염의 경우 아직까지 질환의 근본적 치료제가 없어 증상완화를 위한 약물치료만 가능한 상황이다. 후기 단계의 골관절염이 진행되면 수술요법 외에는 진행을 막을 수 있는 유효한 수단이 없다. ‘퓨어스템 오에이 키트 주’는 증상완화가 아닌 근본적인 치료(DMOAD제제)를 목표로 개발되고 있는 융복합제”라며 “이미 지난해 우리는 대동물 비임상시험(염소 연골손상모델)에서 투약 1년 후 연골재생, 염증완화 및 구조개선 측면에서 매우 고무적인 결과를 얻은 바 있으며, 이번 1/2a임상시험계획신청을 통해 골관절염 치료에 새로운 지평을 열 수 있기를 기대하고 있다.”고 밝혔다.

‘퓨어스템-오에이 키트 주’의 주성분인 인간 제대혈 유래 중간엽 줄기세포는 생물의약품으로 단독으로 사용될 때 체내 손상된 부위로 스스로 이동(homing effect) 할 뿐 아니라, 병변 부위에 노출되었을 때 주변 미세환경 (microenvironment)에 반응하여 다양한 치료 단백질들을 분비한다고 알려져 있다.

또한 무세포 연골기질은 분류상 콜라겐을 함유한 세포외기질을 포함하고 있기에 골관절염 부위를 연골친화적 미세환경으로 개선시켜줄 수 있는 물질이다.

따라서 융복합제제로써 골관절염 환자에게 혼합 투여하였을 경우, 무세포연골기질의 보조작용으로 형성된 연골친화적 미세환경 조성으로 동종 제대혈유래 중간엽줄기세포가 가지고 있는 연골재생, 구조개선 및 통증관리 측면에서 현저한 시너지 효과를 발휘하게 될 것으로 기대된다.

한편 강스템바이오텍은 지난 독일의 헤라우스메디칼과 2017년 체결한 공동개발계약에 따라 최근 비임상 독성 및 대동물 장기 유효성 시험을 완료하였고, 이번 국내에서 실시될 예정인 1/2a 임상시험 계획의 준비과정에서도 협력을 지속하고 있다고 밝히고 있다.