¹Ì±¹ FDA´Â 3ºÐ±â 5°¡ÁöÀÇ ½Å¾à È常¦ ½ÂÀÎÇÒ °ÍÀ¸·Î º¸ÀδÙ.
10ÀÏ ¹Ì±¹ÀÇ ÀǾàÀü¹®ÁöÀÎ ¹ÙÀÌ¿ÀÆĸ¶ ´ÙÀ̺ê(Biopharma Dive)´Â FDA°¡ ¿ÃÇØ 3ºÐ±â¿¡ ÁÖ¸ñÇÒ ½Å¾à 5°¡Áö¿¡ ´ëÇØ 9¿ù ³»·Î ½ÂÀÎÀ» ¿¹»óÇß´Ù.
ÀÌ Àü¹®Áö°¡ º¸µµÇÑ 5Ç°¸ñÀ» Á¤¸® Çß´Ù.
¢ººí·»·¾(GSK)
¼ººÐ¸í: º§¶õŸ¸¿¸¶Æ÷µµÆ¾Àº ÃÖ¼Ò 4ȸ ÀÌ»óÀÇ Ä¡·á °æÇèÀÌ ÀÖ´Â Àç¹ß¼º-ºÒÀÀ¼º ´Ù¹ß°ñ¼öÁ¾ ȯÀÚ¿¡°Ô ´ÜÀÏ ¿ä¹ý Ä¡·áÁ¦·Î ½ÂÀι޾ҴÙ.
ºí·»·¾Àº ÃÖÃÊÀÇ Àΰ£È BCMA(B ¼¼Æ÷ ¼º¼÷È Ç׿ø) Ç¥Àû Ä¡·áÁ¦. BCMA´Â ´ëºÎºÐÀÇ ¾Ç¼º ¼¼Æ÷¿¡¼ ¹ß°ßµÇ´Â ´Ü¹éÁú·Î ¾Ë·ÁÁ® ÀÖÀ¸¸ç, ¾à 12°³ÀÇ Á¦¾à»ç°¡ ´Ù¹ß°ñ¼öÁ¾ ½Å¾à °³¹ß¿¡ ³ª¼°í ÀÖ´Ù.
ºí·»·¾¿¡ ´ëÇÑ ½ÂÀÎÀº Ç¥ÁØ Ä¡·á¿¡µµ ºÒ±¸, ¾ÇÈµÈ Àç¹ß¼º ¶Ç´Â ºÒÀÀ¼º ´Ù¹ß°ñ¼öÁ¾ ȯÀÚ¸¦ ´ë»óÀ¸·Î ÇÑ DREAMM-2 ÀÓ»ó.
¸Å 3ÁÖ ºí·»·¾ 2.5mg/kg¸¦ Åõ¿© °á°ú, 31%¿¡¼ ¹ÝÀÀ·ü(ORR)ÀÌ ³ªÅ¸³µ´Ù. Æò±Õ ¹ÝÀÀ Áö¼Ó±â°£(mDoR)¿¡´Â µµ´ÞÇÏÁö ¾Ê´Ù. ¹Ý¸é ºí·»·¾ Åõ¿©±ºÀº 73%°¡ ¹ÝÀÀ Áö¼Ó±â°£ 6°³¿ù ÀÌ»óÀÎ °ÍÀ¸·Î ³ªÅ¸³µ´Ù.
¾È±¸ ºÎÀÛ¿ëÀº 218¸íÀÇ È¯ÀÚ °¡¿îµ¥ 77%¿¡¼ ³ªÅ¸³µ´Ù. °¢¸·º´Áõ, ½Ã·Â º¯È, È帴ÇÑ ½Ã·Â µî ¾ÈÁúȯÀÌ ´ëºÎºÐ. ÀÌ °°Àº °á°ú¿¡ µû¶ó ȸ»ç ÃøÀº ¾àÁ¦ Åõ¿© ÀÌÀü¿¡ ¾È±¸ °Ë»ç·Î °¢¸· ÀÌ»ó ¹ÝÀÀÀ» ¸ð´ÏÅ͸µÇØ ¿ë·® °¨¼Ò ¶Ç´Â Áß´ÜÀ» ÀûÀýÈ÷ Á¶ÀýÅä·Ï ±Ç°íÇß´Ù.
¢ºÀÚÀ̼¿·¹Ä«(±æ¸®¾îµå »çÀ̾ð½º)
2015³âºÎÅÍ º§±â¿¡ÀÇ »ý¸í°øÇбâ¾÷ °¥¶óÆÄ°í½º NV¿Í ÇÔ²² °æ±¸¿ë JAK1 ¾ïÁ¦Á¦ ¡®ÀÚÀ̼¿·¹Ä«(¼ººÐ¸í: ÇÊ°íƼ´Õ)¡¯¸¦ °øµ¿ °³¹æ Áß. °Á÷¼º ôÃß¿°, ·ù¸¶Æ¼½º °üÀý¿°, Å©·Ðº´ µîÀ» ÀûÀÀÁõÀ¸·Î °³¹ßÀ» ÁøÇàÇØ ¿Ô´Ù.
ÇÑ °¡Áö ÀÌ»óÀÇ Áúȯ Á¶Àý Ç×·ù¸¶Æ¼½ºÁ¦µé(DMARDs)¿¡ ¹ÝÀÀÀ» ³ªÅ¸³»Áö ¾Ê¾Ò°Å³ª, ºÒ³»¼ºÀ» ³ªÅ¸³Â°í, Áߵ¿¡¼ ÁßÁõ¿¡ À̸£´Â ¼ºÀÎ ·ù¸ÓƼ½º °üÀý¿° Ä¡·áÁ¦·Î FDA Çã°¡¸¦ ½Åû, ÇöÀç ½É»çÁß ÀÌ´Ù.
ƯÈ÷ ÀÓ»ó 3»óÀÓ»óÀÎ FINCH ½ÃÇè ¹× 2»óÀÎ DARWIN ½ÃÇè¿¡¼ ACR20, ACR50, ACR70 »Ó ¾Æ´Ï¶ó °üÀý¿° È°¼ºµµ¸¦ ³ªÅ¸³»´Â ÁöÇ¥ÀÎ DAS28±îÁö ÀÏ°üµÈ ¼öÁØÀ¸·Î µµ´ÞÇÑ °ÍÀ¸·Î ³ªÅ¸³ª ÁÖ¸ñ¹Þ°í ÀÖ´Ù.
ÇÊ°íƼ´Õ ¼ººÐÀº ±Ë¾ç¼º ´ëÀå¿°¿¡¼ 200mg ¿ë·®À¸·Î 10ÁÖÂ÷¿¡¼ ÀÓ»óÀû °üÇظ¦ À¯µµÇÏ´Â µîÀÇ ¾àÈ¿Àû µ¥ÀÌÅ͵éÀ» ½×¾Æ°¡°í ÀÖ´Ù. ±×·¯³ª ÀÌÀÇ Àý¹Ý¿ë·®ÀÎ 100mgÀº À¯ÀÇÇÑ ÀÓ»ó¿¡ µµ´ÞÇÏÁö ¸øÇÑ °ÍÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁ³´Ù.
¢º·ÏŸºñ¾È(¹Ì±¹ ¹ÙÀÌ¿À¸¶¸° Æĸ¶½´Æ¼ÄÃ/BioMarin Pharmaceutical)
Ç÷¿ìº´ A Ä¡·áÁ¦ÀÎ ¡®·ÏŸºñ¾È(¼ººÐ¸í: ¹ß·ÏÅäÄÚÁø ·Ï»çÆĺ¸º¤)¡¯Àº ÁßÁõ Ç÷¿ìº´ A¸¦ Á¤¸Æ 1ȸ Åõ¿©¸¸À¸·Î °³¼±ÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ½Å¾à.
·ÏŸºñ¾ÈÀº ¾Æµ¥³ë ¿¬°ü ¹ÙÀÌ·¯½º-5(AAV5)¸¦ ±â¹ÝÀ¸·Î ÇÑ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦. ÃßÈÄ FDAÀÇ ½ÂÀÎÀ» ȹµæÇÒ °æ¿ì Ç÷¿ìº´ Ä¡·áÁ¦¿¡¼ ÃÖÃÊ·Î ½ÂÀÎµÈ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦°¡ µÈ´Ù. ÀÌ´Â Çã°¡½Åû ÀÌÈÄ ½Å¼Ó½É»ç ´ë»óÀ¸·Î ÁöÁ¤µÆ´Ù.
¹ÙÀÌ¿À¸¶¸°Àº AÇü Ç÷¿ìº´ Ä¡·á¿ë À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦¸¦ »ý»êÀ» ¸ñÀûÀ¸·Î °ÅÀÇ ¼¼°è ÃÖÃÊ·Î ¼³¸³µÈ Á¦Á¶½Ã¼³¸¦ È®º¸-ÀÎÁõÀ» ÃëµæÇÑ °ÍÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁ³´Ù.
¢º¸®½ºµðÇö÷(·Î½´)
¸®½ºµðÇö÷Àº ô¼ö¼º ±ÙÀ§ÃàÁõ(SMA) ½Å¾à. ¸®½ºµðÇö÷Àº SMN2 ´Ü¹éÁú ¼öÄ¡ÀÇ Áõ°¡¸¦ À¯µµÇÏ°í À¯ÁöÇÏ´Â ±âÀü. ü³»ÀÇ ÁßÃ߽Űæ°è¿Í ¸»ÃÊÁ¶Á÷ Àü¹Ý¿¡ °ÉÃÄ »ýÁ¸¿îµ¿À» ÇÏ´Â ´º·± ´Ü¹éÁú ¼öÄ¡ÀÇ Áõ°¡¸¦ À¯µµ-À¯ÁöÇÏ´Â °Ô Ư¡.
¸®½ºµðÇö÷Àº 1~7°³¿ùÀÇ ¼Ò¾Æ 1Çü ȯÀÚ¸¦ ´ë»óÀ¸·Î ÇÑ FIREFISH ½ÃÇè°ú 2~25¼¼ÀÇ ¼Ò¾Æ ¹× ¼ºÀÎ 2¡¤3Çü ȯÀÚµéÀ» ´ë»óÀ¸·Î ÇÑ SUNFISH ½ÃÇèÀ» ÀÌ¹Ì ÇÑ ¹Ù ÀÖ´Ù.
¸®½ºµðÇö÷Àº ¸Ô´Â¾àÀ¸·Î °³¹ßµÆ´Ù. ±âÁ¸Àº ÁÖ»çÁ¦·Î ½ºÇɶóÀÚ(´º½Ã³Ê¼¾ ³ªÆ®·ý), Á¹°ÕÁ(¿À³ª¼À³ëÁø ¾Æº£Æĺ¸º¤-xioi) µîÀº ÁÖ»çÁ¦ ÀÌ´Ù. ƯÈ÷ ô¼ö¼º ±ÙÀ§ÃàÁõÀº ¼Ò¾Æ¿¡°Ô ÁÖ·Î ¹ßº´ÇѴٴ ƯÁ¡¿¡¼ ¸Ô´Â Ä¡·áÁ¦´Â ¼±Åÿ¡¼ À¯¸®ÇÏ´Ù ÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù.
¶Ç 2-3Çü ȯÀÚ¿¡°Ô¼ °í¹«ÀûÀÎ ³ªÅ¸³ °á°úµéÀÌ ÀÖ´Ù. ¸®½ºµðÇö÷ÀÇ SUNFISH ½ÃÇèÀº 2¡¤3Çü ô¼ö¼º ±ÙÀ§ÃàÁõ ȯÀÚµéÀ» Ãæ¿øÇØ ÁøÇàµÈ ÃÖ´ë ±Ô¸ðÀÇ À§¾à±º ´ëÁ¶½ÃÇè. ½Å¾à ¸®½ºµðÇö÷Àº ÀÏÂ÷Àû ½ÃÇè¸ñÇ¥¸¦ ÃæÁ·Çß´Ù.
¢ººôÅç¶ó¸£¼¾(ÀϺ»½Å¾à(Nippon Shinyaku)ÀÇ ÀÚȸ»ç NS Æĸ¶)
¡®ºôÅç¶ó¸£¼¾Àº µà¼¾Çü ±ÙÀÌ¿µ¾çÁõ(Duchenne muscular dystrophy, DMD) Ä¡·áÁ¦.
¹®Á¦ÀÇ DMD´Â ±ÙÀ°¼¼Æ÷ÀÇ »À´ë¸¦ ÁöÅÊÇÏ´Â µð½ºÆ®·ÎÇɴܹéÁúÀÇ À¯ÀüÀÚ º¯ÀÌ°¡ ¿øÀÎ. Á¤»óÀûÀÎ µð½ºÆ®·ÎÇǴܹéÁúÀÌ »ý»êµÇÁö ¾Ê¾Æ ±Ù·ÂÀÌ ÀúÇÏÇÏ´Â À¯Àü¼º ±ÙÁúȯ. DMDÀÇ ÁøÇàÀ» ´ÊÃß´Â Ä¡·áÁ¦´Â ÇöÀç ½ºÅ×·ÎÀ̵å Á¦Á¦°¡ À¯ÀÏ.
¶§¹®¿¡ ºôÅç¶ó¸£¼¾¿¡ ´ëÇÑ ±â´ë°¡ Å©´Ù. ÀϺ»½Å¾à°ú ±¹¸³Á¤½Å¡¤½Å°æÀǷῬ±¸¼¾ÅÍ°¡ °øµ¿À¸·Î ¹ß±¼ÇÑ ¸ð¸£Æú¸®³ë(morpholino) ÈÇÕ¹°·Î ÇÕ¼ºµÈ ¾ÈƼ¼¾½º(antisense) ÇÙ»ê ÀǾàÇ°.
2015³â ÀϺ» ÈÄ»ý³ëµ¿¼ºÀÌ ¿ì¼±½É»çÁöÁ¤Á¦µµ ´ë»óÇ°¸ñÀ¸·Î ÁöÁ¤ÇÑ ¾à¹°, 2016³â FDAÀÇ ÆнºÆ®Æ®·¢ Ç°¸ñÀ¸·Î ÁöÁ¤µÆ´Ù.