대화제약의 먹는 위암치료제 '리포락셀'(파클리탁셀/액상제)이 FDA(미국 식품의약국)로 부터  미국 내 희귀의약품 지정(ODD)받을 수도 있을 것으로 보인다.

한국산 의약품이 FDA올 부터 희귀약으로 지정 받은 예는 흔치 않는데, 한미약품의 정제형 먹는 항암제인 오락솔(파클리탁셀)은 임상 1상 완료 후 2011년 미국 아테넥스에 라이선스 아웃한 바 있는데, 지난 4월 FDA로 부터 혈관육종 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

31일 약업계와 미국 FDA 웹사이트 등에 따르면 대원제약의 '리포락셀'은 위암희귀약 지정 기준 약물인 BMS 탁솔주와의 비교임상 데이터 충족 시 위암 적응증 희귀의약품으로 지정 될 수 있는데, '리포락셀'의 위암 적응증 관련 Pre-IND 미팅은 FDA의 웹사이트 에서도 가능한 것으로 되어있다.

FDA의 희귀의약품 지정 기준은 유병인구 20만명 이하. EU는 1만명 당 5명으로 설정돼 있다. 위암의 유병률은 1만명 당 2.3~4.5명으로 기준을 충족하며, 현재 미국에는 39개 제품이 위암 희귀의약품으로 지정돼 있다.

대화제약의 '리포락셀'은 세계 최초의 세포독성 항암 먹는 액상제(자택복용 가능)로 ‘진행성-전이성-국소 재발성 위암’에 효과를 낸다.

"국내 임상3상 환자는 238명으로, '리포락셀'은 오심-구토와 탈모, 신경병증 부작용 등을 감소시킨 장점이 있다"고 회사측은 밝힌다.

이 약물은 28일(4주)을 주기로 3주간 투여 후 1주간 중단. 매주기 제 1, 8, 15일에 1일 2회(아침·저녁) 식후 1시간 경과 후 1회 200mg/m² 복용한다.

FDA 개량신약 허가규정인 505B2는 주사제와 먹는약 비교임상 데이터 확보가 첫 번째 조건이다.

FDA 신약심사부는 "▶투여경로변경(주사제→경구용 액상제)으로 부작용 감소와 환자 복약 편의성을 높인 부분은 신약에 준하는 제품력으로 인정 할 수 있다"고 정하고 있어 대원제약측은 "'리포락셀'은 최소한 개량신약 으로서의 '가치'는 인정 받을 수도 있을 것"으로 보고 있다.

'리포락셀'의 오리지널 약물인 탁솔은 이미 글로벌 임상을 통해 인종 간 교차임상을 진행한 것으로 알려지고 있다.

따라서 약효는 같고, 투여경로만을 변경한 '리포락셀'은 따로 교차임상을 하지않아도 될 것으로 보인다.

탁솔주는 미국에서 위암 적응증을 받지 않고, 난소암-유방암-비소세포폐암 등의 적응증을 획득했었다. 일본에서는 임상 2상(100명 규모·210mg/m²)만으로 위암 적응증을 받았다.

우리나라 식약처는 지금까지 일본에서 진행한 임상2상 데이터를 근거로 위암 적응증을 인정해 줬다.

이 같은 여러 예로 볼 때 약업계는 "대원제약의 '리포락셀'은 위암 적응증으로 미국시장 진출을 기대해볼 수 있다"는 전망을 하고 있다.