미국 FDA는 3분기 5가지의 신약 후보를 승인할 것으로 보인다.

10일 미국의 의약전문지인 바이오파마 다이브(Biopharma Dive)는 FDA가 올해 3분기에 주목할 신약 5가지에 대해 9월 내로 승인을 예상했다.

이 전문지가 보도한 5품목을 정리 했다.

▶블렌렙(GSK)

성분명: 벨란타맙마포도틴은 최소 4회 이상의 치료 경험이 있는 재발성-불응성 다발골수종 환자에게 단일 요법 치료제로 승인받았다.

블렌렙은 최초의 인간화 BCMA(B 세포 성숙화 항원) 표적 치료제. BCMA는 대부분의 악성 세포에서 발견되는 단백질로 알려져 있으며, 약 12개의 제약사가 다발골수종 신약 개발에 나서고 있다.

블렌렙에 대한 승인은 표준 치료에도 불구, 악화된 재발성 또는 불응성 다발골수종 환자를 대상으로 한 DREAMM-2 임상.

매 3주 블렌렙 2.5mg/kg를 투여 결과, 31%에서 반응률(ORR)이 나타났다. 평균 반응 지속기간(mDoR)에는 도달하지 않다. 반면 블렌렙 투여군은 73%가 반응 지속기간 6개월 이상인 것으로 나타났다.

안구 부작용은 218명의 환자 가운데 77%에서 나타났다. 각막병증, 시력 변화, 흐릿한 시력 등 안질환이 대부분. 이 같은 결과에 따라 회사 측은 약제 투여 이전에 안구 검사로 각막 이상 반응을 모니터링해 용량 감소 또는 중단을 적절히 조절토록 권고했다.

▶자이셀레카(길리어드 사이언스)

2015년부터 벨기에의 생명공학기업 갈라파고스 NV와 함께 경구용 JAK1 억제제 ‘자이셀레카(성분명: 필고티닙)’를 공동 개방 중. 강직성 척추염, 류마티스 관절염, 크론병 등을 적응증으로 개발을 진행해 왔다.

한 가지 이상의 질환 조절 항류마티스제들(DMARDs)에 반응을 나타내지 않았거나, 불내성을 나타냈고, 중등도에서 중증에 이르는 성인 류머티스 관절염 치료제로 FDA 허가를 신청, 현재 심사중 이다.

특히 임상 3상임상인 FINCH 시험 및 2상인 DARWIN 시험에서 ACR20, ACR50, ACR70 뿐 아니라 관절염 활성도를 나타내는 지표인 DAS28까지 일관된 수준으로 도달한 것으로 나타나 주목받고 있다.

필고티닙 성분은 궤양성 대장염에서 200mg 용량으로 10주차에서 임상적 관해를 유도하는 등의 약효적 데이터들을 쌓아가고 있다. 그러나 이의 절반용량인 100mg은 유의한 임상에  도달하지 못한 것으로 알려졌다.

▶록타비안(미국 바이오마린 파마슈티컬/BioMarin Pharmaceutical)

혈우병 A 치료제인 ‘록타비안(성분명: 발록토코진 록사파보벡)’은 중증 혈우병 A를 정맥 1회 투여만으로 개선할 수 있는 신약.

록타비안은 아데노 연관 바이러스-5(AAV5)를 기반으로 한 유전자 치료제. 추후 FDA의 승인을 획득할 경우 혈우병 치료제에서 최초로 승인된 유전자 치료제가 된다. 이는 허가신청 이후 신속심사 대상으로 지정됐다.

바이오마린은 A형 혈우병 치료용 유전자 치료제를 생산을 목적으로 거의 세계 최초로 설립된 제조시설를 확보-인증을 취득한 것으로 알려졌다.

▶리스디플람(로슈)

리스디플람은 척수성 근위축증(SMA) 신약. 리스디플람은 SMN2 단백질 수치의 증가를 유도하고 유지하는 기전. 체내의 중추신경계와 말초조직 전반에 걸쳐 생존운동을 하는 뉴런 단백질 수치의 증가를 유도-유지하는 게 특징.

리스디플람은 1~7개월의 소아 1형 환자를 대상으로 한 FIREFISH 시험과 2~25세의 소아 및 성인 2·3형 환자들을 대상으로 한 SUNFISH 시험을 이미 한 바 있다.

리스디플람은 먹는약으로 개발됐다. 기존은 주사제로 스핀라자(뉴시너센 나트륨), 졸겐즈마(오나셈노진 아베파보벡-xioi) 등은 주사제 이다. 특히 척수성 근위축증은 소아에게 주로 발병한다는 특점에서 먹는 치료제는 선택에서 유리하다 할 수 있다.

또 2-3형 환자에게서 고무적인 나타난 결과들이 있다. 리스디플람의 SUNFISH 시험은 2·3형 척수성 근위축증 환자들을 충원해 진행된 최대 규모의 위약군 대조시험. 신약 리스디플람은 일차적 시험목표를 충족했다.

▶빌톨라르센(일본신약(Nippon Shinyaku)의 자회사 NS 파마)

‘빌톨라르센은 듀센형 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 치료제.

문제의 DMD는 근육세포의 뼈대를 지탱하는 디스트로핀단백질의 유전자 변이가 원인. 정상적인 디스트로피단백질이 생산되지 않아 근력이 저하하는 유전성 근질환. DMD의 진행을 늦추는 치료제는 현재 스테로이드 제제가 유일.

때문에 빌톨라르센에 대한 기대가 크다. 일본신약과 국립정신·신경의료연구센터가 공동으로 발굴한 모르폴리노(morpholino) 화합물로 합성된 안티센스(antisense) 핵산 의약품. 
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2015년 일본 후생노동성이 우선심사지정제도 대상품목으로 지정한 약물, 2016년 FDA의 패스트트랙 품목으로 지정됐다.