한달치 약값 미국 현지서 3700여 만원 수준으로 고가... 환자엔 큰 부담

위 벽 중간층 근육-신경세포 등이 암세포로 변해 발생하는 GIST에 적응

에이바키트의 약값은 한달 기준 약 3만2000달러, 우리 돈으로 3716만원 가량으로 경제력이 없는 환자에겐 큰 부담이되는 액수 이다.

에이바키트는 미국혈액학회(ASH) 등 에서 유망주로 주목받은 바 있는데, GIST 치료제로 허가된 이 신약은 효과적인 치료제가 없는 비만세포증 치료제로 큰 관심을  모을 것으로 보인다.

12일 FDA는 수술로 절제가 불가능 하거나, 암 세포가 신체의 다른 부위로 전이한 GIST 성인 치료제로 '에이바키트'를 승인했다.

에이바키트는 미국 메사추세츠주 소재의 종약·희귀질환치료제 전문 제약사인 블루브린트가 작년 6월 FDA에 승인 신청서를 접수했든 항암제 이다.
 
FDA는 처방약 '유저피'를 적용, 에이바키트를 '신속심사 대상'과 '혁신 치료제'로 각각 지정 했었다.

신속심사 땐 평균적으로 8개월 내 시판이 허가된다. 일반심사가 12개월 가량 걸리는 것보다 약 4개월여 시판 시점을 앞당길 수 있고, 그만큼 필요환자 입방에선 반가운 조치 이다.

블루브린트사의 '에이바키트'는 혈소판 유래 성장인자 수용체 알파(PDGFRA)인 엑손18 돌연변이가 확인된 위장관 기질종양 치료(GIST)가 적응증이다.

GIST(gastrointestinal stromal tumor)는 위선암 다음으로 흔한 암. 위 벽 중간층 근육이나 신경세포 등의 조직세포가 암세포로 변해 발생한다.

에이바키트는 1상 임상에서 환자 43명의 85%에서 종양 수축 반응이 확인됐다. 특히 환자의 7%에서는 완전반응을 보였다.

반응이 확인된 엑손18 변이 환자에선 61%가 6개월 이상 약효가 지속됐다.

부작용은 부종, 구역, 피로, 인지손상, 구토, 식욕감퇴, 설사, 모색 변화, 눈물분비 증가, 복통, 변비, 발진, 현기증 등 이다.

FDA 승인에서는 "중대 부작용인 두개 내 출혈 확인땐 투여 용량을 줄이거나 복용을 중단"토록 했다.

특히 수면·기분·언어 장애, 환각 등 중추신경계 부작용이 나타났을 땐 '중증도'에 따라 투약중단 용량 축소를 권고 했다.

'비만세포증'은 비만세포가 비정상적으로 피부나 골수, 간, 비장, 림프절 등 내부 장기에 축적되는 희귀질환 이다.