식약처는 JW중외제약이 로슈그룹의 쥬가이제약 으로 부터 국내 독점 판매하는 A형 혈우병 치료제 ‘에미시주맙’을 희귀의약품으로 지정됐다.

21일 식약처에 따르면 항체보유의 A형 혈우병 치료제인 ‘에미시주맙’의 희귀의약품 지정은 미국, 일본에 이은 것인데, 정맥주사제(혈관)가 아닌 피하(피부 아래)에 주사 할 수 있는 A형 혈우병치료제로는 미국 FDA로 부터 처음 신약 허가를 받았다.

희귀의약품 지정은 제약사의 희귀질환 연구 활성화 시켜, 환자의 치료 기회를 확대하기 위한 제도로, 지정되면  품목허가 시 신속심사 대상이 된다.

’에미시주맙‘은 혈액응고 제 8인자의 결핍으로 출혈이 멎지않는 A형 혈우병을 치료하는 유전자재조합의약품이다. 

이 혁신신약은 제 8인자의 작용기전을 모방, 활성화된 제 9인자와 제 10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체(Bispecific antibody) 기술이 적용됐다. 

쥬가이제약은 로슈와 함께 혈액응고 제 8인자의 억제인자를 보유한 소아 및 성인 A형 혈우병 환자의 예방요법에의 ‘획기적 치료제’로 지정받은 ‘에미시주맙’에 대해 글로벌 임상을 진행해 왔다.  

지난해 11월 미국 FDA(식품의약국)로 부터, 올 2월에는 EMA(유럽의약청)으로부터 각각 시판허가를 받은 바 있다.

FDA의 '에미시주맙’에 대한 신약허가(BLA, Biologic License Application)는 ‘획기적 치료제’와 ‘희귀의약품’에 선정돼 ‘전문의약품 허가신청자 비용 부담’과 비교해 3개월여 앞당겨 진행됐다.

'에미시주맙’은 ?

이전까지의 치료제(예방요법)는 모두 주 2~3회 정맥주사 방식 이다. 

반면 에미시주맙은 주 1회 피하주사로 약물이 투입되기 때문에 정맥주사로 인해 우려되는 2차 감염을 근원적으로 예방할 수 있으며, 주사후 예방 효과가 지속되고, 환자가 스스로도 투약 할 수 있는 등 획기적인 발전으로 평가 받는다. 

또 혈액 내 부족한 응고 제8인자를 생성해 주입하는 기존 치료제에 대한 내성을 가진 환자 에게도 효과가 발현되기 때문에, 이들 환자에겐 최적의 치료제가 될 것으로 기대된다.

JWJW중외제약 관계자는 “에미시주맙은 기존 치료제들의 문제점을 해결하는 혁신적인 신약으로 약효지속성, 편의성을 환자에게 제공할 수 있고, 희귀질환인 항체보유 A형 혈우병 뿐 아니라 JW중외제약은 희귀의약품으로 지정된 만큼 남은 허가 절차에 속도를 낼 수 있을 것으로 보고 있다.