특정질환 치료제가 추가적으로 희귀질환 적응증을 인정받을 경우 별도 품목허가 '지위'를 얻게된다.  

의약품 당국은 동일 품목이 각각 다른 적응증으로 복수허가를 받을 수 있게하는 새 제도를 시행한다. 

18일 식품의약품안전처에 따르면 처는 이 같은 내용을 골자로한 '의약품 품목허가·신고·심사 규정'을 개정, 행정예고, 오는 23일까지 의견조회를 진행하고 있으며, 특이 의견이 없으면 내달부터 곧바로 시행할 계획이다. 

현재 까지는 ▶복수허가 방식으로, 한 의약품에서 효능·효과가 추가될 경우 해당 의약품 효능·효과에 1, 2 순번을 부여, 적응증을 추가하는 방식으로 관리하고 있다. 

그러나 앞으로는 한 적응증으로 허가됐다가 또 다른 새 적응증이 확인되고, 이 적응증의 효과가 희귀질환이라면 곧바로 이에 대한 별도 품목허가를 받을 수 있게되는 것으로, 당연히 별도의 임상 등이 생약되는 것 이다. 

이에 해당되는 예로 볼 수 있는 것은 협심증 치료제로 개발됐다가, 발기부전 치료제로 인정-허가받은 비아그라인데, 만약 발기부전이 희귀질환 이라면 별도의 허가-임상 없이 독자적으로 품목허가를 내주는, 한 품목으로 두 품목을 허가받는 것 이다. 

이와 관련, 처 관계자는 "이번 규정 개정으로 제약사는 제품 개발 촉진-환자에게는 더 빠른 치료 기회와 접근성 향상에 도움이 될 것으로 본다"고 밝혔다.

또 "희귀질환 에의 추가적 효가가 인정된 경우 당연이 급여가 인정된다"고 말했다. 

한편 이 같은 케이스에 해당되는 국산 의약품이 다수 있고, 세부적인 효과 연구가 상당히 진척된 것도 있는 것으로 알려지고 있다.