±â¼ú ¼öÃâ»ó, ¼Ò¹ÙÁ¨, ³Ä¡¼º ³úÀüÁõ ASO Ä¡·áÁ¦ 'SVG105'
¾Æµ¨, º¯ÇüŸ¿ì ¼±ÅÃÀû Ç¥Àû ¾ËÃ÷ÇÏÀ̸Ӻ´ 'ADEL-Y01' ¼ö»ó
¾ËÁö³ë¹Í½º, À¯Àü¼º ³Ã»Ä¡·á 'Æ®·£½º-½ºÇöóÀÌ½Ì ¶óÀ̺¸ÀÚÀÓ

¡ã¿µ±¤ÀÇ ¼ö»óÀÚµé. ¿ÞÂʺÎÅÍ ¾ËÁö³ë¹Í½º À̼º¿í ´ëÇ¥ÀÌ»ç, GC³ì½ÊÀÚ Á¤Àç¿í ºÎ»çÀå, ½Å¾àÁ¶ÇÕ ±èÁ¤Áø ÀÌ»çÀå(ÇѸ²Á¦¾à ȸÀå), ¼Ò¹ÙÁ¨ ¹Úö¿ø¡¤ÀÌÁ¤È£ ´ëÇ¥ÀÌ»ç, ¾Æµ¨ ¼Õ¿µ¼ö Àü¹«.
Çѱ¹½Å¾à°³¹ß¿¬±¸Á¶ÇÕ(ÀÌ»çÀå ±èÁ¤Áø)Àº 27ÀÏ(±Ý) ¿ÀÈÄ ¼¿ï »ïÁ¤È£ÅÚ Á¦¶ó´½È¦¿¡¼ Á¦27ȸ ´ëÇѹα¹½Å¾à°³¹ß»ó ½Ã»ó½ÄÀ» °³ÃÖÇß´Ù.
´ëÇѹα¹ ½Å¾à°³¹ß»óÀº Á¦¾à±â¾÷ µé·Î ºÎÅÍ ÀÎÁ¤¹Þ´Â »óÀ¸·Î, À̹ø ½Å¾à°³¹ß ´ë»óÀº źÀú ¹é½Å '¹è¸®Æ®¶ô½ºÁÖ'¸¦ °³¹ßÇÑ [GC³ì½ÊÀÚ]¿Í ³Ä¡¼º ³úÀüÁõ ASO Ä¡·áÁ¦ 'SVG105'¸¦ °³¹ßÇÑ [¼Ò¹ÙÁ¨]ÀÌ Â÷ÁöÇß´Ù. º¯Çü Ÿ¿ì ¼±ÅÃÀû Ç¥Àû ¾ËÃ÷ÇÏÀ̸Ӻ´ Ä¡·áÁ¦ 'ADEL-Y01'À» °³¹ßÇÑ [¾Æµ¨] À¯Àü¼º ³Ã» Áúȯ Ä¡·áÁ¦ 'Æ®·£½º-½ºÇöóÀÌ½Ì ¶óÀ̺¸ÀÚÀÓ'À» °³¹ßÇÑ [¾ËÁö³ë¹Í½º]°¡ ±â¼ú¼öÃâ»óÀ» ¼ö»óÇß´Ù.
¢ºGC³ì½ÊÀÚ°¡ °³¹ßÇÑ ¡®¹è¸®Æ®¶ô½ºÁÖ¡¯´Â ±¹»ê 39È£ ½Å¾àÀ¸·Î ¼¼°è ÃÖÃÊ·Î À¯ÀüÀÚ ÀçÁ¶ÇÕ ±â¼úÀ» ÀÌ¿ëÇÑ ÅºÀú ¹é½ÅÀÌ´Ù. ¹è¸®Æ®¶ô½ºÁִ źÀú µ¶¼ÒÀÇ ÇÙ½É ¼ººÐÀÎ ¹æ¾î Ç׿ø(Protective Antigen, PA) ´Ü¹é¸¸À» À¯ÀüÀÚ ÀçÁ¶ÇÕ ±â¼ú·Î »ý»êÇÔÀ¸·Î½á ±âÁ¸ źÀú ¹é½Å ´ëºñ ¾ÈÀü¼ºÀ» °³¼±, ÀçÁ¶ÇÕ ¼¼Æ÷ÁÖ¸¦ Ȱ¿ëÇÑ ´ë·® ¹ßÇö ½Ã½ºÅÛÀ» ÅëÇØ PA ´Ü¹é¸¸À» ´ë·®À¸·Î ÀϰüµÇ°Ô »ý»êÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ±â¼úÀû ±â¹ÝÀ» È®º¸Çß´Ù.
À̸¦ ÅëÇØ Àü·® ¼öÀÔ¿¡ ÀÇÁ¸ÇÏ´ø źÀú ¹é½ÅÀÇ ±¹³» ÀÚ±Þ ±â¹ÝÀ» ¸¶·ÃÇÏ¿´À¸¸ç, ±¹°¡ À§±â »óȲ ´ëÀÀÀ» À§ÇÑ ¹é½Å »ý»ê¡¤°ø±Þ ü°è¸¦ ±¸ÃàÇß´Ù´Â Á¡¿¡¼ Àǹ̸¦ °®´Â´Ù.
¢º¼Ò¹ÙÁ¨ÀÌ °³¹ßÇÑ ¡®SVG105¡¯´Â ±¹¼ÒÇÇÁúÀÌÇü¼ºÁõ ±â¹Ý ¼Ò¾Æ ³Ä¡¼º ³úÀüÁõÀ» Ç¥ÀûÇÏ´Â ¾ÈƼ¼¾½º ¿Ã¸®°í´ºÅ¬·¹¿ÀŸÀ̵å(ASO) Ä¡·áÁ¦·Î Áúȯ À¯¹ß mRNA¸¦ Á÷Á¢ Ç¥ÀûÇØ º´ÀÎ ´Ü¹éÁú »ý¼ºÀ» ¾ïÁ¦ÇÏ´Â Â÷¼¼´ë RNA Ä¡·áÁ¦´Ù.
¼Ò¹ÙÁ¨Àº ³ú ƯÀÌÀû ü¼º µ¹¿¬º¯À̰¡ ¼Ò¾Æ ³Ä¡¼º ³úÀüÁõÀÇ ÁÖ¿ä ¿øÀÎÀÓÀ» ¼¼°è ÃÖÃÊ·Î ±Ô¸íÇÏ¿´°í, Áúȯ ±âÀü ±Ô¸íºÎÅÍ Èĺ¸¹°Áú µµÃâ±îÁö ÀüÁֱ⠰³¹ß ü°è¸¦ µ¶ÀÚÀûÀÎ ±¹³» ±â¼ú·Î ¿Ï¼ºÇÏ¿´´Ù.
¼Ò¹ÙÁ¨Àº 2025³â 9¿ù, ÀÌÅ»¸®¾Æ Á¦¾à»ç ¾ÈÁ©¸®´ÏÆÄ¸¶¿Í ÃÑ 7,700¾ï ¿ø ±Ô¸ð·Î Çѱ¹¡¤Áß±¹¡¤´ë¸¸À» Á¦¿ÜÇÑ Àü ¼¼°è ½ÃÀå¿¡ ´ëÇÑ °³¹ß¡¤»ó¾÷È ±Ç¸®¸¦ ÀÌÀüÇÏ´Â °è¾àÀ» ü°áÇÏ¿© Çõ½Å¼º°ú »ó¾÷Àû °æÀï·ÂÀ» ÀÔÁõÇÏ¿´´Ù.
¢º¾Æµ¨ÀÌ °³¹ßÇÑ ¡®ADEL-Y01¡¯Àº ¾ËÃ÷ÇÏÀ̸Ӻ´ÀÇ º´¸® ÀÎÀÚÀÎ º¯Çü Ÿ¿ì(acK280)¸¸À» ¼±ÅÃÀûÀ¸·Î Ç¥ÀûÇÏ´Â Àΰ£È ´ÜÀÏŬ·Ð Ç×ü Ä¡·áÁ¦´Ù.
º´¸®Àû Ÿ¿ìÀÇ ÀÀÁýÀ» ¾ïÁ¦Çϰí, ¼¼Æ÷ °£ ÀüÆÄ(Propagation)¸¦ Â÷´ÜÇÏ´Â ±âÀüÀ» °®Ãß¸é¼ Á¤»ó Ÿ¿ì ±â´É¿¡´Â ¿µÇâÀ» ÁÖÁö ¾Êµµ·Ï ¼³°èµÇ¾î Ÿ¿ì ±â´É ÀúÇØ·Î ÀÎÇÑ ÀáÀçÀû ºÎÀÛ¿ë À§ÇèÀ» ³·Ãá °ÍÀÌ Æ¯Â¡ÀÌ´Ù.
ÇÑÆí ADEL-Y01Àº ÀÓ»ó 1a»ó¿¡¼ ¾ÈÁ¤¼º À¯È¿¼ºÀ» È®º¸ÇÏ¿´À¸¸ç, ÇöÀç ÀÓ»ó 1b»óÀ» ÁøÇà ÁßÀÌ´Ù. ¾Æµ¨Àº 2025³â 12¿ù, ±Û·Î¹ú Á¦¾à»ç »ç³ëÇÇ¿Í 1Á¶ 5,300¾ï ¿ø ±Ô¸ðÀÇ Àü ¼¼°è µ¶Á¡ °³¹ß¡¤»ó¾÷È ±Ç¸®¸¦ ÀÌÀüÇÏ´Â °è¾àÀ» ü°áÇß´Ù.
¢º¾ËÁö³ë¹Í½º°¡ °³¹ßÇÑ ¡®Æ®·£½º-½ºÇöóÀÌ½Ì ¶óÀ̺¸ÀÚÀÓ(Trans-Splicing Ribozyme, TSR)¡¯Àº Áúº´ ¿øÀÎ À¯ÀüÀÚ¸¦ RNA ¼öÁØ¿¡¼ ÆíÁý¡¤±³Á¤ÇÏ´Â Ç÷§Æû ±â¼ú·Î ±âÁ¸ Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø°Å³ª È¿°ú°¡ Á¦ÇÑÀûÀÎ Èñ±ÍÁúȯ°ú ³Ä¡¼º ÁúȯÀ» ÇØ°áÇÒ ¼ö ÀÖ´Â Çõ½Å±â¼úÀÌ´Ù.
´Ù¾çÇÑ µ¹¿¬º¯ÀÌ¿¡ Àû¿ë °¡´ÉÇϸç, DNA¸¦ Á÷Á¢ ÆíÁýÇÏÁö ¾Ê¾Æ À¯Àüµ¶¼º ¿ì·Á¸¦ ³·Ãá °ÍÀÌ Æ¯Â¡ÀÌ´Ù. ¾ËÁö³ë¹Í½º´Â 2025³â 5¿ù, ±Û·Î¹ú Á¦¾à»ç À϶óÀÌ ¸±¸®¿Í ¾à 1Á¶ 9,000¾ï ¿ø ±Ô¸ðÀÇ À¯Àü¼º ³Ã» Ä¡·áÁ¦ °³¹ß ±Û·Î¹ú ¶óÀ̼±½º °è¾àÀ» ü°áÇØ RNA ġȯȿ¼Ò ±â¹Ý ¿øÃµ±â¼úÀÇ °æÀï·Â°ú »ó¾÷È °¡´É¼ºÀ» ÀÔÁõÇß´Ù.
½Ã»ó½Ä¿¡ ÀÌ¾î °¢ ¼ö»ó±â¾÷ÀÇ °¿¬À» ÅëÇØ ½Å¾à°³¹ß ¹× ±â¼ú¼öÃâ ¼º°ø»ç·Ê¸¦ °øÀ¯ÇÏ´Â ÀÚ¸®¸¦ °¡Á³À¸¸ç, ¢¹GC³ì½ÊÀÚ ÀÌÀç¿ì º»ºÎÀå ¢¹¼Ò¹ÙÁ¨ ÀÌÁ¤È£ ´ëÇ¥ÀÌ»ç ¢¹¾Æµ¨ ¼Õ¿µ¼ö Àü¹« ¢¹¾ËÁö³ë¹Í½º À̼º¿í ´ëÇ¥À̻簡 ¹ßÇ¥¸¦ ÁøÇàÇß´Ù.
ÇÑÆí, ¿ÃÇØ 27ȸ¸¦ ¸Â´Â ´ëÇѹα¹½Å¾à°³¹ß»ó(Korea New Drug Award; KNDA)Àº ±¹³» Àü »ê¾÷ºÐ¾ß¿¡ °ÉÃÄ ¹Î°£ÀÌ ÁÖµµÇϰí Á¤ºÎ°¡ ÈÄ¿øÇÏ´Â ±¹³» ÃÖÃÊÀÇ ½Å¾à°³¹ßºÐ¾ß »ó ÀÌ´Ù.
±¹³» ¹ÙÀÌ¿ÀÇコ»ê¾÷ÀÇ ¹ßÀü°ú ½Å¾à ¿¬±¸°³¹ß ÀÇ¿å °íÃ븦 À§ÇÏ¿© Çѱ¹½Å¾à°³¹ß¿¬±¸Á¶ÇÕÀÌ Áö³ 1999³â 4¿ù Á¦Á¤ÇÏ¿´À¸¸ç, ¿ÃÇØ¸¦ Æ÷ÇÔÇÏ¿© ÇöÀç±îÁö 47°³»ç 88°³ Á¦Ç°/±â¼úÀÌ ¼ö»óÇÏ¿´´Ù. ÀÌ »óÀº °úÇбâ¼úÁ¤º¸Åë½ÅºÎ, º¸°Çº¹ÁöºÎ, »ê¾÷Åë»óºÎ°¡ ÈÄ¿øÇÑ´Ù.