관련 자료-자료 한국바이오협회 바이오경제연구센터 제공

FDA는 신약 허가 신청을 위해 기존 최소 2개의 확증적 임상시험이 필요했으나, 앞으로는 1개의 ‘적절하고 잘 통제된 임상시험(adequate and well-controlled study)’만을 기본 요건으로 하게 된다.

23일 약업계에 따르면 지난 18일 마카리 국장-생물의약품평가연구센터(CBER) 파사드장은 세계 저명한 의학 저널인 뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(New England Journal of Medicine(NEJM) 기고를 통해 밝혔다. 

현재까지는 FDA의 공식 보도자료나 세부 가이드라인 개정안은 발표되지 않은 상황으로 이 입장은 확정된 규정 개정이라기보다, 향후 심사 정책 방향성을 예고한 것으로 해석되기 때문에 업계에서는 실제 적용 범위와 구체적 심사 기준은 추후 FDA 공식 문서 또는 사례를 통해 확인할 필요가 있을 것으로 보고 있다.

확증 임상 갯수가 2건에서 1건으로 축소되는 만큼 이번 FDA의 입장을 단순한 규제 완화로 해석하는 시각도 존재하고 있다. 

그러나 이는 ‘임상 설계 평가 강화’에 가까운 것으로, 대조군 설정이 부적절하거나, 평가 변수가 타당하지 않거나, 통계 설계가 사후적으로 구성된 경우라면 2건, 3건의 임상시험이 존재하더라도 잘못된 결론에 이를수 있다는 점을 강조하고 있다.

즉, FDA의 기본 입장은 임상시험의 ‘개수’가 아니라 ‘임상 설계의 완성도’를 중심으로 평가하겠다는 것이며, 여기에는 동시대 대조군 사용, 최선의 치료 대비 여부, 효과 크기, 1차 평가변수 선택, 통계적 검정력, 생물학적 상관성, 무작위 배정 등 다양한 요소가 포함된 것으로 보인다. 

또한, 단일 중추(확증) 임상이 기본값이 되더라도 설계가 미흡하면 추가 시험을 요구할 수 있으며, 기전이 불분명하거나 중간 지표에 과도하게 의존하는 경우에는 두 건 이상의 시험이 필요할 수 있음을 명확히 하고 있다. 

때문에, 이는 기준의 완화보다 평가 방식 강화로 보는 것이 타당하며, FDA는 일부 분야에서 이미 단일 임상시험을 근거로 허가를 부여해 온 사례가 존재하는 것이 설명일 수 있다.

특히 종양학 분야에서는 다수의 승인 사례가 단일 임상 시험에 기반해 이루어졌으며, 특정 질환 영역에서는 하나의 중추적(Pivotal) 임상시험과 확증적 증거

(confirmatory evidence)를 토대로 승인한 사례도 있었다고 언급했다. 

이번 기고문에서는 단일 ‘적절하고 잘 통제된 임상시험(adequate and well-controlled study)’을 기본 요건으로 제시하고 있으나, 이는 모든 신약이 자동으로 단일 시험만으로 허가된다는 의미는 아님을 분명하며, FDA는 필요시 두 건 이상의 확증 임상시험을 요구할 수 있는 권한을 계속 보유하고 있다고 밝힌 것으로 보인다. 

■ 참고자료/한국바이오협회 제공

1. FDA's new standard for approval will be for one pivotal trial, not two, FirstWord PHARMA,

2026.2.19.

2. One Pivotal Trial, the New Default Option for FDA Approval-Ending the Two-Trial Dogma, The

NEW ENGLAND JOUNAL of MEDICINE, 2026.2.18.

□ 다만, 이러한 임상시험 축소로 개발 비용과 기간 단축을 기대할 수 있으나 약가

인하와는 별개 문제임. - FDA는 단일 확증 임상시험 비용이 약 3천만~1억 5천만 달러에 달하며, 평균 신약

개발 기간이 7년을 초과한다고 설명하고 있음. 이에 따라 기업 입장에서는 피험자 수

감소 및 기간 단축 등에 따른 상당한 개발 비용 절감 효과가 있을 것으로 예상됨. 

FDA는 연구개발 비용 절감이 약가 상승 논리를 약화시킬 수 있다고 언급했으나, 약가는 시장 독점 구조·보험 체계·협상력 등 다양한 요인에 의해 결정되는 만큼 단기간 내 가격 인하로 직결될 가능성은 제한적이라는 분석도 존재함. 이번 기고가 앞으로 공식화된다면 바이오업계는 임상 시험 ‘개수 전략’에서 ‘설계

경쟁력’으로 변화를 줘야 하는 것을 시사하고 있음. - 과거에는 ‘임상 2건 확보’ 자체가 신뢰성 신호로 작용했으나, 앞으로는 단일 시험 이라도 설계 완성도와 기전적 설득력이 핵심 경쟁력이 될 가능성이 높음. 

특히 정밀의학 기반 치료제, 명확한 타깃을 가진 항암제, 희귀질환 치료제 등은 상대적으로 유리할 수 있음. - 반면, 기전이 불명확하거나 대리평가지표 의존성이 높은 후보물질은 추가 시험 요구 가능성이 존재함. 따라서 임상 2상 단계에서 바이오마커 전략과 통계 설계 완성도를 확보하는 것이 중요해질 전망임.

또 현재 공식 가이드라인 개정이 발표되지 않은 만큼 실제 승인 사례가 어떻게 축적되는지가 정책의 지속 가능성을 판단하는 핵심 지표가 될 것으로 보임. FDA 마카리 국장은 기고를 통해 시판 후(post-market) 데이터 수집 강화와 병행 된다고 밝혔으나, 그 구체적 운영 방식 역시 추후 확인이 필요함. □ 이번 FDA 입장은 임상시험 ‘개수’를 줄이겠다는 단순한 완화 조치라기보다, 임상 설계의 과학적 타당성과 생물학적 개연성을 중심으로 허가 판단을 내리겠다는 구조적 전환으로 해석됨. 아직 FDA의 공식 보도자료나 세부 가이드라인이 발표되지 않은 상황이므로, 업계는 정책 방향성을 참고하되 실제 적용 기준은 앞으로 발표되는 내용과 승인 사례를 통해 확인할 필요가 있음. 다만, 올해 FDA에서 임상시험 요건에 대한 중요한 변화가 예상되고, 이럴 경우 임상시험 비용 및 기간 단축에 따른 큰 기회비용 효과가 예상되는 만큼 FDA의 후속 정책수립 동향을 면밀히 모니터링 할 필요가 있을 것임.