"플랫폼 없인 미래 없다"…TPD 중심 뉴모달리티 역량 강화 집중PR

유한양행이 오픈이노베이션 전략 방향을 전환한다. 

23일 유한양행에 따르면 그동안은 외부에서 유망 신약 후보물질을 도입, 초기 임상과 기술수출을 통해 성과를 창출해 왔다면, 앞으로는 하나의 기술로 다수 파이프라인을 개발할 수 있는 플랫폼을 내부에 축적하는 전략으로 무게중심을 옮길 방침 이다.

유한양행은 최근 서울 동작구 본사에서 제약바이오 애널리스트와 기관투자자를 대상으로 R&D DAY를 열고 회사의 연구개발(R&D) 현황과 중장기 파이프라인 전략에 대해 설명했다. 

김열홍 R&D 총괄 사장은 "최근 중국 바이오 기업이 속도와 노하우로 빠르게 추격하는 상황에서 고유 플랫폼을 갖고 신약을 창출할 능력이 없으면 생존이 어렵다"고 전환 전략을 설명했다.

유한양행은 오픈이노베이션의 목표도 재 정의했다. 대부분의 국내 제약사는 출구전략을 기술수출에 이존했었는데, 앞으로는 자체적으로 확보한 플랫폼을 바탕으로 임상 3상까지 직접 수행, 글로벌 허가와 상업화에 도전하겠다는 것이다. 

김열홍 사장은 "직접 국내 제약 기업이 임상 3상 이상까지 진행을 하고, 미국 규제당국 허가를 받아서 글로벌 시장에 진출하는 신약개발을 지원하겠다는 기조"라고 지적하고, "정부가 임상3상 연구비까지 책정해놨는데, 여기에 유한양행 파이프라인이 주요 역할을 할 것"이라고 말했다.

유한양행은 고셔병 치료제 후보물질 'YH35995'를 글로벌 시장을 겨냥한 직접 상업화 파이프라인으로 설정, 임상 3상 시험까지를 자체 진행, 해외 매출을 창출하겠다는 전략 이다. 

글루코실세라마이드 생성을 낮추는 글루코실 세라마이드 합성효소 억제제로 기질감소치료법에 해당하는 저분자 화합물로, 유한양행은 이를 경구 투여용 약물로 개발 중 이다.

유한양행의 기존 오픈이노베이션 전략은 '성공'으로 꼽힌다. 기존의 부족한 기반 기술이나 유망 파이프라인을 확보를 위해 바이오텍에 지분 투자를 단행하는  방식으로, 이는 기술 협업과 투자 수익을 동시에 누리기 위한 전략이었다.

국산 31호 신약으로, 국내 첫 미국 식품의약국(FDA) 허가 항암신약인 '렉라자'(레이저티닙)는 이의 결과물이다. 유한양행이 국내 바이오텍 오스코텍과 제노스코이 함께 발굴한 EGFR 변이 표적 항암 신약 후보물질을 전임상 직전 단계에서 기술도입해 개발에 착수했었다. 

이후 유한은 2018년 11월 얀센에 렉라자를 다시 기술수출했다. 얀센은 글로벌 임상과 상업화로 2024년 렉라자와 '리브리반트'(성분명 아미반타맙) 병용요법에 대해 EGFR 엑손 19 결실 또는 엑손 21 L858R 치환 변이가 확인된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 성인 환자 대상 1차 치료제로 FDA 허가를 받았다.

다만 렉라자의 경우 글로벌 임상과 상업화의 주도권을 얀센이 쥐었고 유한양행은 초기 개발과 기술수출 이후 제한적인 역할에 머물렀다. 또 기술수출 기반의 기존 오픈이노베이션 모델로는 성과의 반복적 확장은 한계가 있었다.

이런 가운데 지분 투자의 경우 투자금 회수(엑시트)가 어렵다는 점도 오픈이노베이션 전략 전환에 영향을 미칠 것으로 보인다. 

유한은 김열홍 R&D 총괄 사장이 합류한 2023년을 기점으로 오픈이노베이션 전략 변화가 투자 구조에서도 감지된다. 

유한양행 사업보고서를 보면 2020년 타법인 출자는 총 58건으로 이 가운데 경영참여 투자가 36건(62%), 지분 투자 22건(38%)을 차지했다. 

반면 2024년에는 총 71건으로 출자 건수가 늘었다. 그러나 경영참여 투자는 51건(72%)으로 비중이 확대된 반면 단순 지분 투자는 18건(25%)으로 줄었다. 

유한양행은 차세대 플랫폼으로 낙점한 기술은 표적 단백질 분해제(TPD)다. TPD는 체내 단백질 분해 시스템을 이용, 표적 단백질 자체를 분해·제거해 질병 근본 원인을 해결한다는 개념의 차세대 신약 플랫폼이다. 

질병을 유발하는 단백질에 붙어 기능을 억제하는 기존 저분자 화합물, 단백질 기반 치료제의 한계를 극복할 수 있다는 점에서, 잠재력이 높다는 평가를 받는다.

앞서 유한은 1월 임원 인사를 통해 중앙연구소 내 '뉴 모달리티'(New Modality) 부문을 신설, TPD를 포함한 차세대 신약 모달리티 연구를 전담하는 체계를 구축하겠다는 계획을 제시한 바 있다. 

부문장으로는 외부 영입 인사인 조학렬 전무를 새로 선임했다. 조 전무는 미국 밴더빌트대 의대 박사 출신으로 하버드대-MIT-예일대 등에서 연구 경험을 쌓은 세계적인 신약 전문가이다.

유한양행이 TPD를 선택한 배경은 확장성과 개발의 유연성, 제조 경쟁력, 난공략 표적 접근 가능성이라는 기술적 강점이 있다. 

김 사장은 "TPD는 저분자 화합물뿐 아니라 다양한 페이로드로 확장이 가능하고, 분자 크기가 작아 제조 원가 측면에서도 유리하다"며 "기존 약물로는 공략이 어려웠던 타깃을 극복할 수 있다"고 밝혔다.