연초 부터 FDA(미국식품의약국) 승인이 예상되는 신약들이 주목받고 있다. 

20일 약업계에 따르면 비만·대사질환 분야에서는 먹는 글루카곤유사펩타이드(GLP-1) 신약이, 희귀질환 에서는 신규 작용기전의 유전자 치료제들이 막바지 심사에 진입, 글로벌 시장 변화가 예상되고 있다. 

작년엔 FDA가 신약 46건을 승인, 연평균을 웃도는 결과는 도출됐었지만, 인력 교체·조직 개편·검토 지연 등으로 확실성이 줄어들었다는 우려를 낳았다.

특히 FDA는 지난해부터 인사 교체-조직 개편-검토 지연 이슈 속에서도 심사 속도 정상화에 대한 의지를 보인바 있어, 올 초엔 승인 일정엔 속도가 날 것으로 예측된다. 

올포글리프론, 곧 허가?…먹는 GLP-1 경쟁 ‘초단기전’ 될 듯

▶일라이릴리, 먹는 GLP-1 신약후보물질 '올프골리프론(orforglipron)'은 FDA의 국가우선심사(National Priority) 대상에 선정됐다. 이에 따라 당초 수개월 또는 그 이상의 기간이 예상됐던 검토 기간이 1~2개월로 단축될 것으로 보인다. 

▶노보노디스크, 이달 5일 비만 치료제 '위고비(세마글루타이드)' 경구 제형을 출시, 시장 포문을 열었지만 독주는 어려울 것으로 예측되고 있다. 

▶비만치료제 위고비, 마운자로, 삭센다 심사 속도가 나면 두 약물의 출시 간격은 수개월에서 몇주로 짧아지게 된다. 여기에 올포글리프론은 복용 후 금식이 필요 없고, 소분자 기반으로 생산 단가가 낮다는 점 등은 시장을 넓히는데 유리할 것으로 보여지고 있다.

▶오포글리프론은 임상에서 세마글루타이드의 먹는약 대비, 당화혈색소와 체중 감량 모두에서 우월성을 입증했었다.

임상3상 ACHIEVE-3 연구는 2형 당뇨병 환자 1698명을 오포글리프론과 세마글루타이드를 직접 비교해 당화혈색소, 체중 감량 효과를 비교했다.

최고 용량군에서는 당화혈색소 평균 2.2% 감소, 체중은 9.2% 줄었다. 특히 혈당을 정상 범위(5.7% 미만)까지 낮춘 환자 비율은 세마글루타이드 대비 3배 가까이 높았다. 

미국 투자사 리링크 파트너스(Leerink)는 오포글리프론의 2030년 매출을 200억달러로 전망하며 ‘메가블록버스터’ 가능성을 점쳤다.

비토퍼틴, 게임체인저 기대 속 심사가 변수…희귀질환 신약 승인 ?

희귀질환 영역에서는 디스크메디슨(Disc Medicine)의 비토퍼틴(bitopertin)이 주목받고 있다. 

▶비토퍼틴 약물은 적혈성 프로토포르피리아(EPP) 환자의 광과민증과 독성 대사물질 축적 개선 기전으로 임상 AURORA·BEACON 연구 에서 의미 있는 개선이 보고됐다.

FDA는 비토퍼틴에 대해 1월 말 승인 가능성을 시사했다. 그러나 최근 일부 고위 관계자가 "약효 근거에 추가 검토가 필요하다"는 견해를 보여, 심사 '지연' 가능성도 있다.

그럼에도 다수 애널리스트는 "숙제를 해소하는 대표적 사례의 약물로 프로그램 요건을 충족한다"고 평가, 비토퍼틴의 '조기' 승인 가능성을 높을 것으로 예측하고 있다.

▶아콘드로플라지아(achondroplasia) 치료제 시장도 변화가 예상된다.

현재 까지의 유일한 치료제는 바이오마린의 '복스조고(Voxzogo)'이 지만, 아센디스파마가 개발한 신약 'TransCon CNP'가 2월 FDA 결정(승인)을 앞두고 있다.

TransCon CNP는 복스조고가 매일 투여해야 하는 것과 달리 주 1회 투여로 환자 선호도와 시장 경쟁에서 우위를 점할 수 있다는 전망이 나오고 있다.

▶리듬파마슈티컬스의 비만 치료제 '임시브리'는 3월 20일, ▶로켓파마의 유전자치료제 ‘크레슬라디(Kresladi)’는 3월 28일 처방의약품수수료법(PDUFA)을 앞두고 있다. 

PDUFA(Prescription Drug User Fee Act)는 1992년 미 의회에서 제정한 법으로, 제약사가 신약 허가 신청 시 FDA에 수수료를 내고 FDA는 이 수수료로 인력을 충원하여 신약 심사 기간을 단축하고 효율성을 높이는 제도다. 

이 법으로 표준심사와 더 빠른 심사를 제공하는 우선심사제도가 도입됐으며, 이 때 FDA는 심사 기간 목표를 설정하게 된다. 

임시브리는 후천성 시상하부 비만(acquired hypothalamic obesity) 환자에서 기존 적응증 대비 더 큰 체중 감소를 확인, 10억달러 이상 잠재 시장이 열릴 수 있다는 예측이 나오고 있다.

▶크레슬라디도 생존이 절박한 백혈구부착결핍증(LAD-I) 환자에서 감염·입원 감소 효과가 입증돼 승인 가능성이 높다. 승인 시 로켓파마는 우선심사바우처(PRV)를 확보하게 돼 재무적 기반도 안정을 찾을 수 있을 것으로 보인다.