CAT311 프로모터 플랫폼, 고발현 효율 '안전성-효과 동시 강화'

2020년, 이연제약서 100억원 투자 받아 공동 개발-상용화 나서

뉴라클제네틱스가 습성 노인성 황반변성 치료제 ‘NG101’이 곧 상용화 될 것으로 보인다.

26일 유전자 치료제 연구개발 전문기업 뉴라클제네틱스(대표이사 김종묵)에 따르면 ‘CAT311 프로모터를 활용한 AAV8 유전자 전달체의 제조기술’로 보건복지부의 보건신기술(NET) 인증을 획득했다.

기존 기술 대비 발현 효율과 생산성이 획기적으로 높고, 제조 비용을 절감해 유전자 치료제의 상용화와 확산에 기여할 수 있는 기술로 인정받았다.

뉴라클제네틱스의 고효율 AAV 유전자 전달체 제조 기술은 Helper-In-One 플라스미드 시스템 활용으로, 기존 삼중 형질감염 방식 대비 생산 수율을 2배 이상 높일 수 있다. 

또 AAV 유전자 치료제 생산 과정에서 필요한 플라스미드의 수를 줄여 플라스미드 DNA 생산비용도 30%이하로 절감했다.

CAT311 프로모터는 이에 더해 기존 AAV 유전자치료제에 널리 사용되던 CAG 프로모터 대비 3배 이상 높은 유전자 발현을 보인다. 

낮은 투여 용량에서도 충분한 치료를 할 수 있어 고농도 AAV 투여 시 발생할 수 있는 부작용 위험을 줄이면서도 안전성은 더 높아졌다.

뉴라클제네틱스는 습성 노인성 황반변성 치료제 ‘NG101’의 상용화를 목표로, 국내외 제약사와 협력해 글로벌 유전자 치료제 시장에서 경쟁력을 강화할 계획이다.

뉴라클제네틱스 관계자는 “NET 인증은 핵심 기술이 공신력 있는 기관으로부터 인정받은 성과다. 이 기술을 활용, 향후 유전자 치료제 개발의 새 지평을 열겠다”고 밝혔다.

한편 뉴라클제네틱스은 2020년 9월 이연제약으로 부터 100억원을 투자 받으면서 AAV 기반 유전자치료제에 대한 공동개발 및 상용화 계약을 체결한 바 있다.