PSP 세계적인 석학인 군터 U. 호글링거 박사 

"전에 없던 치료약 2상시험 결과가 매우 흥미롭다

 초기 데이터 이지만 아주 희망적 이다" 높이 평가

▲젬백스는 24일 캐나다에서 진행된 핵상마비(PSP) 치료제 GV1001의 2상 임상시험 결과를 발표했다.

젬백스앤카엘(이하 젬백스)이 어제(24일) 진행성핵상마비(PSP) 치료제 GV1001의 2상 임상시험 결과를 발표했다.

25일(캐나다-트론트 시각) 하오 4시 45분에 개막된 열린 뉴로 2024(Neuro 2024)학회 '젬백스 PSP 임상시험 톱라인 결과(GemVax PSP Clinical Trial Topline Results)' 세션에서 2a상 결과는 세계적인 관심을 모을 것으로 보인다. 

발표는 특별세션에서 있었는데, 학회 첫날에 공개돼 큰 관심을 끌었다. 

발표에 따르면, 이번 2a상 임상 결과 GV1001 0.56mg 투여군에서 우수한 효과를 보였다. 특히 진행성핵상마비 리차드슨 신드롬(PSP-RS) 유형 환자군에서 치료제로서의 가능성이 높은 것으로 보고됐다.

임상시험 발표에 대해 PSP, 파킨슨 전문가들은 호평, 3상 임상시험 진입을 기대하면서 "GV1001이 증상 완화제가 아닌, 근본적인 치료제(disease modifying drug)로서 가능성을 보였다"고 반응하기도 했다. 

PSP의 세계적인 석학인 군터 U. 호글링거(Günter U. Höglinger) 박사는 GV1001에 대해 "새로운 기전과 작용 메커니즘을 가진, 전에 없던 치료약의 2상 임상시험 결과가 매우 흥미롭다(very exciting)"며, "초기 데이터이지만 아주 희망적인 결과(preliminary but very promising)"고 말했다.

뮌헨 LMU 병원 신경과장이자, 프리드리히 바우어 연구소 의장인 호글링거 박사는, PSP-파킨슨병 등에 대한 다양한 연구로, PSP 분야에서 세계 최고 권위자 로 분류된다.

호글링거 박사는 "임상 결과는 GV1001의 과거 알츠하이머병 임상시험 데이터와 일치한다"는 것에 주목한다며, "PSP의 글로벌 3상 임상시험에 참여, 주도(participate and lead the phase 3 study)할 수 있를 기대한다"고 말했다.

또 글로벌 임상시험수탁기관 아이콘(ICON)의 수석부사장인 피터 쉴러(Peter Schüler, 신경과 전문의/신약개발 전문가) 박사는 "연구는 탐색적 2a상 임상이라서 샘플 사이즈가 적고 투약 기간도 짧았기 때문에 통계적 유의성의 도출을 목표는 아니었다"며 그러나 "저용량 투여군에서 거동능력 및 인지기능에서 일관적이고 가설에 부합하는 결과를 보였다"고 밝혔다.

쉴러 박사는 중추신경계(CNS)에서 30년 이상의 전문의 경력, 신약개발-임상 연구 분야에서도 20년 이상의 경험을 가진 전문가로 꼽힌다.

쉴러 박사는 "2상에서 주요 목적인 최적 용량을 확인했고, 반응에서 GV1001 투여군이 위약군에 비해 질병이 진행이 안정되는 등 임상적으로 유의미했다"며, "주요 지표에서 시간이 지남에 따라 투약군과 위약군의 간극이 더 벌어지는 모습인데 이는 단순히 증상을 완화하는 것이 아니라 질병의 진행을 늦추거나 회복시키는 근본적 치료제(disease modifying drug) 가능성을 보여주느 것"이라는 견해를 밝혔다.

이어 그는 "이번 보고는 3상 임상 진행을 위한 충분한 근거가 된다. 세상에 없는 치료제 개발이라는 여정에 꼭 동참하겠다"는 의지를 보였다.

한편 이 임상의 연구책임자인 서울의대 신경과 이지영 교수(서울특별시 보라매병원)는 "결과가 있어 기쁘다. 멈추지 않고 세계적 석학들과도 협력, 치료제가 공급될 수 있게 노력하겠다"고 말했다.

이 밖에 CurePSP 최고 책임자인 크리스토프 디아즈(Kristophe Diaz) 박사는 "매우 고무적"이라며, "임상의 성공적 완료를 축하한다"며, PSP환자와 의료진에 도움이 될 수 있는 추가 개발을 기대한다"고 말했다.

젬백스는 2023년 6월부터 2024년 9월까지 서울대병원 운영 서울특별시보라매병원 등 5개 의료기관에서 78명의 환자에 위약군과 시험 1군(GV1001 0.56㎎), 시험 2군(GV1001 1.12㎎)으로 나눠 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 평가하는 2상 임상시험을 했다.

'Neuro 2024'는 큐어PSP(CurePSP)의 연례 학술행사로, 전 세계 신경과학 분야 전문가들이 모여 PSP 및 CBD에 대한 다양한 연구 결과를 공유하는 자리이다.

CurePSP는 ?.

1990년 설립된 미국 뉴욕 기반의 비영리 자선 단체. 

PSP, 대뇌피질기저핵변성(CBD), 다계통위축증(MSA)에 대한 질환 인지도 향상 및 커뮤니티 구축, 발병 원인과 치료제에 대한 혁신 연구를 지원하는 등 전문가와 환자, 환자 가족에 대한 광범위한 네트워크를 통해 지원하고 있다.

젬백스는 국내 최초로 PSP 2상 임상시험 완료로 젬백스는 학계의 초청으로 향후 국내에서도 PSP 임상시험 결과에 대한 설명회를 계획하고 있다.