한국아스트라제네카, C5 보체 억제제 솔리리스®주 

4월 1일 자로 리툭시맙 치료 실패 성인 시신경척수염 환자에 급여

3상임상 PREVENT, 48주차 무재발 98%-144주까지 재발방지 효과

한국아스트라제네카(대표 전세환)의 C5 보체 억제제 솔리리스®주 (성분명:에쿨리주맙)가 4월 1일부터 ‘항아쿠아포린-4(AQP-4) 항체 양성인 시신경 척수염 범주질환(NMOSD, Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder)의 치료’ 적응증으로 건강보험 급여가 적용된다.  

29일 한국아스트라제네카에 따르면 '시신경 척수염 범주질환'은 중추신경계에 염증이 발생하는 희귀질환으로, 근력 약화, 배뇨 문제부터 실명, 운동 장애, 하반신 마비 등 중증 증상을 유발하는 희귀질환이다. 

한 번의 재발로도 심각한 장애가 유발될 수 있으며, 재발이 반복될수록 실명과 하반신 마비 등의 영구적인 장애를 초래할 수 있다.

또한 여성에서 유병률이 보다 높으며, 30대부터 유병률이 증가하는 특징을 보이는 만큼 시신경 척수염 범주질환은 적극적으로 재발을 방지하는 치료가 필요하다.

솔리리스®주 보험급여 적용 대상은 항아쿠아포린-4(이하 항AQP-4) 항체 양성인 만 18세 이상 시신경 척수염 범주질환 환자 중 솔리리스®주 투여 시점에 확장 장애 상태 척도(EDSS, Extended Disability Status Scale)  점수가 7점 이하이면서 ▲최근 1년 이내 최소 2회의 증상 재발 또는 최근 2년 이내 최소 3회(최근 1년 이내 1회 포함)의 재발이 있으면서 리툭시맙 급여기준에 적합하여 3개월 이상 해당 약제로 투여했음에도 재발이 발생하거나 부작용으로 투여를 지속할 수 없는 경우 ▲사트랄리주맙 급여기준에 적합하여 3개월 이상 해당 약제를 투여하였음에도 증상 재발이 있거나 부작용으로 투여를 지속할 수 없는 경우 중 한 가지를 충족하는 경우다.  

투여 유지 여부는 최초 투여시점으로 부터 4주마다 신경학적 기능검사와 6개월마다 EDSS 확인을 통해 결정된다.i 

이로써 솔리리스®주는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)과 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS)을 포함한 3개 희귀질환에서 환자들이 보험급여 혜택을 누릴 수 있게 되었다.  특히 시신경 척수염 범주질환 치료 목적의 솔리리스®주 보험 급여는 솔리리스®주 적응증 중 유일하게 사전승인 없이 받을 수 있다.

이번 보험급여는 항AQP-4 항체 양성인 만 18세 이상 시신경 척수염 범주질환 환자 143명을 대상으로 솔리리스®주의 재발 방지 효과를 확인한 무작위, 다기관, 이중맹검 3상 임상 PREVENT 결과가 바탕이 되었다.  

연구에 따르면, 치료 48주 차에 솔리리스®주 치료군의 98%가 재발을 경험하지 않았으며, 위약군의 무재발은 63%에 그쳤다. 이와 같은 재발 방지 효과는 144주 간의 치료 기간 동안 지속되었다.viii (95% CI, 0.02-0.20, P<0.001) 

연간 재발률(ARR, Annualized Relapse Rate)은 솔리리스®주 치료군의 경우 0.02인 반면 위약군은 0.35로 나타났다.viii (P<0.001, 베이스라인에서의 지난 24개월 동안의 평균 연간 재발률 1.99±0.94) 상기도 감염, 두통 발생률은 솔리리스®주 치료군에서 더 높게 나타났지만, 이상반응으로 인한 치료 중단은 위약군에서만 발생했다.viii 또한 임상 기간 동안 수막구균 감염 사례는 확인되지 않았다.

한국아스트라제네카 희귀질환 사업부 김철웅 전무는 “몇 년 전만 해도 시신경 척수염 범주질환은 재발 방지 목적으로 허가된 치료제가 없어 환자와 의료진의 의학적 요구가 매우 컸던 영역이었다ii”며, “솔리리스®주의 급여 적용을 통해 더 많은 국내 시신경 척수염 환자들에게 치료 옵션을 제공하게 되어 매우 기쁘며, 임상 연구를 통해 98%에 달하는 재발 방지 효과를 확인한 만큼 환자들이 솔리리스®주로 재발 걱정 없는 일상을 누릴 수 있기를 바란다”고 전했다. 

솔리리스®주는 ? 

솔리리스® 주는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH, Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS: atypical Hemolytic Uremic Syndrome), 시신경 척수염 범주질환(NMOSD, Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder) 치료제로 미국 알렉시온에서 개발하였고 알렉시온이 아스트라제네카사에 합병된 이후, 2023년 2월부터 국내에서는 한국아스트라제네카가 판매하고 있다. 

시신경 척수염 범주질환(NMOSD: Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder)에 대하여

시신경 척수염 범주질환(이하 NMOSD)은 시신경염과 척수염의 심각한 발작을 특징으로 하는 중추신경계 희귀질환이다.iii NMOSD 환자 10명 중 7명(약 73%)은 항아쿠아포린-4(이하 항AQP-4) 항체 양성으로, AQP-4에 대한 항체가 생길 경우 보체를 활성화시켜 시신경 및 척수 쪽 괴사를 유발할 수 있다.