천문학적인 약가인 신약의 급여는 ?.

6일 약업계에 따르면 해당약물은 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy/SMA)에 쓰이는 신약 ▶졸겐스마로 제조공급사는 한국노바티스, 제시한 급여약가는 1회 20억원인 것으로 알려졌고. 현재 급여심사 평가를 받고 있다. 

또 다른 신약은 ▶킴리아로 역시 노바티스사 제품. 항악성종얍 치료제로 제조사는 급여공급가는 3억원 상당 이다. 

건강보험심사평가원은 홈페이지에서 졸겐스마주 1차 성과평가를 공개했다.

이 신약은 투여 전과 투여 후 매 6개월마다 5년까지 임상평가 실시, 임상평가에 대한 진료기록부 등 객관적인 자료를 반드시 제출토록 하고있다.

이에서 약제투여의 실패는 ▶영구적 호흡기 사용 또는 사망 ▶CHOP-INTEND 점수가 약제 투여 전 기저치 대비 4점 이상 개선되지 않은 경우 ▶앞서 항목의 개선이 이뤄졌다 하더라도, 이후 반응평가에서 2회 연속해 CHOP-INTEND 4점 이상 또는 HFMSE 3점 이상 감소된 경우 중 어느 하나에 해당하면 '실패'로 정의하고 있다.

이는 1차 성과평가 6개에서 5개는 임상적으로 의미있는 개선이 확인돼 성공으로 표시됐다. 

나머지 사례 1개는 SMA로 인한 호흡기 문제가 있던 환자가 급성호흡부전 의증으로 사망, '실패' 판단됐다.

그런데 졸겐스마보다 4개월 앞서 작년 4월 급여 등재된 는 어떻게 평가됐을까?

졸겐스마는 급여약가 20억원, 킴리아는 약 3억6000만원의 초고가 신약으로, 복지부가 특별관리 하고있다 

그런데 졸겐스마와 달리 킴리아는 평가 결과가 없다 아직 공개 규정이 없기 때문이다.

심평원측은 졸겐스마는 전문심사위를 거치는 사전승인 약제여서 규정에 따라 심사결과가 공개되지만, 반대로 킴리아는 공개규정 자체가 없다어, 외부에 공개하지않고 있다.

킴리아의 경우는 투약 지체로 환자 상태가 악화될 수 있다는 점 때문에 사전승인제도가 적용되지 않았다. 성과가 공개 되지 않는것도 이 때문 이다. 

이에 대해 약업계 관계자는 "투명-신뢰성 제고를 위해서 성과 평가 결과를 외부에 공개하는 것이 마땅하다"고 지적한다.

심평원은 전문심사위를 거쳐 킴리아에 대해 2건의 급여여부 심사(5월) 사례를 공개했는데, 모두 급여기준을 충족하지 못해 급여를 거절했다.

결국 거절되면 환자는 비급여 약값 3억6000만원을 부담할 수 밖에 없게된다. 

반대로 급여된다면 환자는 약값 600만원만 부담하면 된다. 

이 같은 '상황'에 대해 제조공급사인 노바티스는 "별도의 환자 지원 프로그램도 없다"고 밝혀 현재로선 "환자가 전액을 부담해야 하는 실정" 이다.