삼성서울병원(원장 박승우)은 보건복지부가 주관한 ‘22년 연구중심병원 육성R&D사업 신규 유닛에 ‘희귀·난치질환 첨단 유전자치료제 개발 플랫폼 구축’ 과제가 선정되어 최근 협약을 체결했다고 밝혔다.

보건복지부가 국내 10개 연구중심병원을 대상으로 공모한 이번 사업에서 삼성서울병원은 ‘20년 정밀의학, ‘21년 디지털치료기기 분야에 이어 3년 연속 선정되며 국내 최고 수준의 연구역량을 다시 한 번 입증했다.

삼성서울병원은 재생의학 분야 플랫폼인 줄기세포재생의학연구소를 작년 12월 세포·유전자치료연구소(소장 장윤실)로 확대 개편하였으며, 이번 공모 과제에서 희귀·난치질환 치료를 위한 첨단 유전자치료제 개발을 목표로 지원했다.

특히 이번 유전자치료제 유닛은 국내 거점 바이오클러스터인 판교/광교테크노밸리와 밀접하게 네트워킹하고 있는 분당서울대병원과 성균관대학교가 함께 컨소시엄을 이루었으며, 삼성바이오에피스를 포함한 15개 참여 기업과 13개 협력 기업이 참여하는 대규모 국가과제로 추진된다. 

연구비 규모 또한 정부출연금 186.2억원 외에 병원 및 참여기업 부담금으로 202.2억이 투자되어 총 연구비 388.4억원이 투입된다.

미국 정부 주도의 유전자치료제 개발 컨소시엄인 Bespoke Gene Therapy Consortium(BGTC) 모델을 벤치마킹하여 유전자치료제 개발을 위해 정부와 민간이 50:50으로 참여하는 ‘한국형 Bespoke 모델’로 국내 첫 [병원 중심 유전자치료제 연구개발 플랫폼 구축]을 추진하게 된다.

이번 신규 유닛 연구책임자인 이지훈 유전자치료연구센터장(소아청소년과 교수)은 “유전자 치료제는 지난 20년간 연구 되었지만 최근에서야 성공적인 치료제들이 시장에 진입한 최첨단*고난도 기술이 필요한 분야” 라며 “그동안 치료제가 없어 고통받고 있는 국내 희귀·난치 환자들에게 유전자치료제 개발을 위한 개방형 플랫폼이 새로운 희망의 씨앗이 될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 의지를 밝혔다.

삼성서울병원 연구중심병원 사업 총괄연구책임자 이규성 연구부원장(비뇨의학과 교수)은 “삼성서울병원 중점 연구 분야인 정밀의학·재생의학·융합의학을 2030년까지 안정적으로 추진 할 수 있는 기반을 다졌다”고 평가하고 “우리병원이 추구하는 고난도 질환 중심의 ‘첨단지능형 미래병원’ 구현에 더욱 집중할 수 있는 계기를 마련했다”며 기대감을 나타냈다.

한편 이번에 선정된 유닛은 유전자치료제 개발의 산·학·연·병·관 생태계를 구축하여 희귀·난치 유전 질환에 미충족한 의료 수요를 해소하고, 개방형 협력 플랫폼 구축을 통해 국내 바이오헬스 기업과 동반성장을 추구, 유전자치료제 시장을 개척할 예정이다.