지난해 FDA(미국 식품의약국)의 신약허가건수가 급증세를 보였다.

2일 FDA홈페이지에 따르면 지난해 FDA 시판허가를 받은 신약은 총 59건으로 53개의 신약을 배출했던 1996년보다 6건 증가하면서 22년만에 최고치를 기록웠다.

획기적치료제 지정(BTD)과 우선심사, 가속허가 등 신약개발과 관련된 지원제도 활용사례가 늘어나면서 허가건수 증가로 이어지고 있다는 분석이다.

2010년까지 연평균 20건 정도였든 FDA의 신약허가 건수는 2011년 이후 증가 추세를 보인 가운데 2014년 41건, 2015년 45건, 2016년 22건, 2017년 46건 등으로, 지난해 59건은 1996년의 53건 이후 최고치 이다.

지난해 허가받은 신약 59건을 적응증별로 보면 항암제가 28.8%로 가장 큰 비중을 차지했다.

지난해 1월 가장 먼저 FDA 허가를 받았던 신약은 위장관·췌장 신경내분비종양(GEP-NETs) 치료제인 '루타테라(Lutathera)'서 부터, 12월 21일 마지막 허가한 희귀혈액암 치료제 '엘존리스(Elzonris)' 까지 모두 17건의 항암신약이 허가되는 등 그동안 수요가 높았던 암종이나, 혁신사례가 증가한 것으로 FDA는 분석했다.

▶루타테라는 최초의 펩타이드수용체 방사성핵종 치료제로, FDA가 위장관-췌장 신경내분비종양 치료에 '방사성의약품' 사용을 허가한 첫 사례로, FDA 우선심사 대상, 희귀의약품으로 지정돼 신속심사가 이루어진 것으로 보여진다.

루타테라는 여러 제약사들이 탐을 낸 약물이다.

루타테라는 처음엔 프랑스계 어드밴스액셀러레이터애플리케이션스(Advanced Accelerator Applications)가 개발 했다.

그러나 2017년 10월 노바티스가 어드밴스액셀러레이터애플리케이션스를 인수하면서 노바티스 신약 파이프에 속해지게됐다.

지난해 10월 노바티스 첫 공개한 '루타테라'의 매출은 5600만달러에 달한다.

공격적인 M&A를 추진해 온 노바티스는 작년 10월에도 방사성의약품업체 엔도사이트(Endocyte)를 인수, 방사성라인의 치료제 '177Lu-PSMA-617'를 확보한 바 있다.

FDA 신약에는 최근 항암제 시장을 선도하고 있는 면역관문억제제 계열에서도 신약이 추가됐다.

2018년 옵디보, 키트루다의 뒤를 이어 3번째로 PD-1 항체 리브타요가 추가된 것 이다.

 ▲FDA 신약허가 건수 추이(2008~2018년)

FDA는 작년 10월 방사선치료가 불가능한 전이성 또는 국소진행성피부 편평세포암(CSCC) 환자에 대해 ▶리브타요의 사용을 허가했다.

피부편평세포암 분야 치료제의 FDA 승인을 최초-유일한 사례로 기록 된다.

리브타요 개발사인 사노피와 리제네론은 면역관문억제제 후발주자라는 약점 극복을 위해 키트루다, 옵디보에 없는 적응증을 앞세웠다.

2018년 11월 FDA 허가 받았던 비트락비도 항암신약 역사상 중요한 진전으로 평가 받았다.

암 발생 부위와 관계없이 암환자의 종양에서 발현되는 바이오마커에 기반, 사용허가를 받았다는 점이 주목받는다.

FDA가 소아 고형암 환자에게 처방하도록 허가한 비트락비(Vitrakvi)를 NTRK(Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase) 유전자 융합 소견을 보이는 성인에 쓰인다.

비트락비는 록소온콜로지(Loxo Oncology)가 개발한 TRK 표적항암제.

미국임상종양학회(ASCO 2017)에서 결장암, 폐암, 췌장암, 갑상선암, 흑색종 등 17개 암종에서 뛰어난 항암효과를 입증한 바 잇다.

시장에서는 '라로트렉티닙(larotrectinib)'이란 성분명으로 더 알려졌다.

당시 라로트렉티닙의 종양반응률은 76%(50명 중 38명). 이들 환자의 공통점은 'TRK(Tropomyosin Receptor Kinase)' 유전자 돌연변이를 보유하고 있다.

FDA가 암종이 아닌, 바이오마커에 기반, 항암제 사용을 허가한 것은 이 비트락비가 2번째다.

앞서에서는 2017년 5월 MSI-H 또는 dMMR 바이오마커를 동반한 전이성 고형암 성인, 소아 환자에게 키트루다 사용을 허가한 사례가 최초.

비트락비는 FDA 혁신치료제와 희귀의약품, 신속심사 대상으로, 중복 지정을 받으면서 검토기간을 대폭 단축시킨 것으로 전해진다.

이 밖에도 작년 FDA 신약심사를 통과한 약물은 흑색종 치료제 '브라프토비(Braftovi)' '멕토비(Mektovi)', 전립선암 치료제 '얼리다(Erleada)', 비소세포폐암(NSCLC) 치료제 '로브레나(Lorbrena), 비짐프로(Vizimpro)', 유방암 치료제 '탈제나(Talzenna)', 혈액암 치료제 '루목시티(Lumoxiti), 티브소보’(Tibsovo), 조스파타(Xospata), 다우리스모(Daurismo)' 등이 있다.

최초의 먹는 파브리병 치료제 '갈라폴드(Galafold)'와 낭성섬유증 치료제 '심데코(Symdeko)', 혈관부종 치료제 '타크자이로(Takhzyro)', 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 치료제 '울토미리스(Ultomiris)' 등은 희귀질환 분야에서 높은 비중을 차지했다.

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