FDA´Â Akcea Therapeutics»ç¿Í Ionis Pharmaceuticals»ç°¡ °øµ¿À¸·Î °³¹ßÇÑ À¯Àü¼º ATTR ¾Æ¹Ð·ÎÀ̵åÁõ(hereditary ATTR amyloidosis) Ä¡·áÁ¦ Tegsedi(inotersen)¸¦ ½ÂÀÎÇß´Ù.
6ÀÏ(ÇöÁö½Ã°¢) ·ÎÀÌÅÍ Åë½ÅÀº FDA À¥»çÀÌÆ®¸¦ Àοë, ÀÌ°°ÀÌ º¸µµÇß´Ù.
Tegsedi´Â ÀÏÁÖÀÏ¿¡ Çѹø Åõ¿©ÇÏ´Â ÁÖ»çÁ¦·Î ´Ù¹ß¼º½Å°æº´Áõ(Polyneuropathy)ÀÌ µ¿¹ÝµÈ À¯Àü¼º ATTR ¾Æ¹Ð·ÎÀ̵åÁõ ȯÀÚ¸¦ Ä¡·áÇÏ´Â ¸ñÀûÀ¸·Î ½ÂÀεƴÙ.
¸»ÃʽŰ溯ÁõÀº À¯Àü¼º ATTR ¾Æ¹Ð·ÎÀ̵åÁõÀÇ Áõ»óÀ¸·Î ½Åü°¡ ¾ó¾óÇÏ°í, ¹«°¨°¢ÇØÁö°í, ½ÅÀå ±â´ÉÀÌ»óÀ¸·Î ÀÎÇØ ¸»ÃʽŰæÀÌ µ¿½Ã¿¡ ±â´ÉÀÌ»óÀÌ »ý±â´Â °ÍÀÌ´Ù.
Tegsedi´Â Ç¥ÀûÈµÈ À¯ÀüÀÚµéÀ» ¹æÇØÇØ,À¯Àü¼º ATTR ¾Æ¹Ð·ÎÀ̵åÁõÀÇ ¿øÀÎÀÌ µÇ´Â ´Ü¹éÁú Çü¼ºÀ» ¸ØÃß°ÔÇÏ´Â '¸®º¸ÇÙ»ê'À» Á¶Á¾ÇÏ´Â ÀÛ¿ëÀ» ÇÏ´Â °ÍÀ¸·Î, À̹ø¿¡ ³ëº§»óÀ» ¼ö»óÇÑ RNA ¸®º¸ÇÙ»êÀ» Á¶Á¾ÇÏ´Â 'RNA °£¼· ¸ÅÄ¿´ÏÁò(RNA interference mechanism)' °è¿ ¾à¹°¿¡ ¼ÓÇÑ´Ù.
3°³¿ùÈÄ À¯·´¿¡¼µµ ½ÂÀ뵃 ¿¹Á¤À¸·Î ¾Ë·ÁÁ® ÀÖ´Ù.