Alnylam Pharmaceutical 사가 사노피와 공동으로 개발하고 있는 실험단계 약물 patisiran가 후기 임상서 뚜렷한 효과를 보였다.

2일(현지시각) 로이터 통신은 Alnylam 사의 후기 임상결과를 인용, 이같이 보도했다.

Alnylam사는 "patisiran로 치료받은 치명적인 유전성 희귀질환인 hereditary ATTR (hATTR) amyloidosis with polyneuropathy 환자의 50% 이상이 에 뚜렷한 효과를 보였다."고 밝혔다.

225명의 환자들을 대상으로 한 이번 임상서 3주마다 patisiran 투여를 받은 환자의 90% 이상이 병 진행이 멈췄고, 56%는 18개월 이후 병에 차도를 보였다.

환자드르이 삶의 질을 보면 51%의 환자가 삶의 질이 향상됐다고 답했다.

이번 임상을 진행한 David Adams 박사는 "hATTR amyloidosis 환자들은 큰 효과를 볼 수 있고 안전한 치료법이 필요했다. 이번 임상은 patisiran가 이들에게 중요한 치료법이 될 수 있음을 보여준다."고 말했다.

Alnylam사는 후기 임상의 성공을 발표하며, 이 약물이 승인되면 2023년까지 매년 십억달러의 매출을 올릴 것으로 예상했다.

Alnylam 사는 올해 FDA승인 신청을 할 예정이다.