차세대융합기술연구원(이하 융기원), 서울대학교 공동연구팀이 그래핀 양자점을 활용해 난치성 희소 질환인 C1형 니만-피크(Niemann-pick type C1)의 치료 가능성을 제시했다.

교신저자인 강경선 교수(서울대 수의과대) 및 홍병희 교수(서울대 화학부 및 융기원 그래핀 융합기술 연구센터) 연구팀과 신석민 교수(서울대 화학부) 연구팀, 융기원 입주 벤처 기업인 바이오그래핀 및 그래핀스퀘어 등이 참여한 공동 연구에서 그래핀과 그 유도체들을 나노 약물로 이용하려는 시도 끝에 신경 질환에서의 치료 효과를 밝혀냈다고 11일 밝혔다.

난치성 희소 질환 가운데 하나인 C1형 니만-피크 질환(소아성 치매)은 콜레스테롤 수송체 단백질인 NPC1이 돌연변이가 되면서 콜레스테롤과 지질이 세포 안에 축적되는 질환이다.

대체로 신생아 단계에서 황달 증상과 함께 질환이 발현되며 성장하면서 운동 실조증, 기억력 감퇴 등 신경 퇴행 증상이 진행되는 것이 특징이다.

현재 치료제 개발이 꾸준히 이뤄지고 있지만, 이렇다 할 진척이 없는 상황이다.

강경선 교수 연구팀 강인성 박사와 바이오그래핀 유제민 박사가 1저자로 참여한 이번 연구는 그래핀 양자점이 콜레스테롤과 결합해 세포 내 축적을 억제함으로써 C1형 니만-피크병의 치료제로 활용할 수 있는 사실을 밝혀냈다.

또 그래핀 양자점이 사람 뇌와 혈관 사이 혈뇌장벽(Blood-brain barrier)을 통과할 수 있음을 증명했을 뿐만 아니라, 뇌에 직접적으로 투여할 필요 없이 복부 투여만으로도 손상된 뇌를 치료할 수 있다는 것을 확인했다.

이번 연구에서 그래핀 양자점 치료제 합성과 구조 및 특성 분석, 생체 배출 추적 연구를 주도한 융기원 홍병희 교수는 “융기원에 입주한 바이오 벤처 기업 바이오그래핀으로 이전된 특허 기술을 바탕으로 미국 국립보건원(NIH)과 협력해 유효성과 안정성을 검증하는 전임상·임상을 진행하면서 미국 식품의약국(FDA) 신속 심사도 추진할 계획”이라고 밝혔다.

공동 연구팀의 이 같은 연구 성과는 세계적 학술 단체인 미국 화학회가 발간하는 나노 분야 최고 국제 학술지 ‘나노 레터스(Nano Letters, IF: 11.238)’의 표지 논문으로 선정돼 한국 시간으로 11일 출판됐다.

한편 융기원 입주 기업인 바이오그래핀은 2019년 9월 소아 치매 임상 관련 세계 최고 권위자인 NIH 포브스 포터(Forbes D. Porter) 연구팀과 협력해 NIH 자체 전임상-임상 지원프로그램을 통해 그래핀 양자점의 NPC 질환 치료제 개발을 추진하는 것을 골자로 공동 연구 계약을 체결한 바 있다.