"환자 '뇌 오가노이드'로 생물학적 메커니즘에 대한
 수학 모델링 융합, 약물효능 예측 가능케한 플랫폼"

서울대학교 의과대학 생화학교실(묵인희 교수)과 한국과학기술원(KAIST) 바이오및뇌공학과(조광현 교수) 공동연구팀이 '알츠하이머 환자 유래 '뇌 오가노이드' 모델과 시스템생물학의 융합을 통해 환자별로 약물 효능평가를 할 수 있는 플랫폼(Drug-screening platform)'을 세계 최초로 개발했다.

이 플렛폼은 치매환자에서 유래한 '뇌 오가노이드'를 기반으로, 생물학적 메커니즘에 대한 수학 모델링을 융합, 약물효능 예측이 가능토록 한 것이다.

13일 한국보건산업진흥원(원장직무 대행:김초일)에 따르면 이 사업은 보건복지부와 함께 국가치매극복기술개발 사업의 수행으로, 생물-물리-화학 등 자연과학 분야 최고 수준으로 평판받는 국제학술지인 'Nature Communications' 2020년 1월 12일자 논문으로 게재됐다.

이 두 연구진은 알츠하이머병은 치매의 약 70%를 차지하는 대표적 치매 질환인데, 현재까지 발병 원인이 불명확, 근본적인 치료제도 없는, 아직 극복하지 못한 질병 중 하나인데, 최소한 개선-유지를 도울 수 있는 '약물효과평가'를 할 수 있는 기준을 만들었다.

알츠하이머병은 치료제 개발에서 난제 중의 난제인 살아있는 환자의 뇌를 직접 실험 '샘플'로 사용할 수 없다는 점이 현실의 벽 이다.

따라서 이 연구팀이 개발한 플렛폼은 세계적으로 수요가 있을 것으로 기대되는데,  치료제 후보 약물의 효능을 정확히 평가하기가 어려은 현 단계에서는 절대 촉진제가 될 것으로 보인다.

연구팀은 실제 치매환자에서 유래한 '뇌 오가노이드'를 기반으로 생물학적 메커니즘에 대한 수학 모델링을 융합, 약물효능 예측이 가능한 플랫폼 이다.

연구팀은 "환자 혈액으로 부터 역분화줄기세포(Induced-pluripotent stem cell) 구축 후 이를 이용해 3D '뇌 오가노이드'를 제작, 실제 환자의 뇌와 유사한 환경 구축을 통해 실험적 한계를 극복했다"고 설명했다.

연구팀은 시스템생물학에 기반, 수학 모델링 기법으로 알츠하이머병의 신경세포 특이적 네트워크망 구축, 이를 실제 알츠하이머병 환자 및 정상군 유래 '뇌 오가노이드'를 통해 신경세포 컴퓨터 모델의 '실효성'을 검증해나갔다.

신약개발-의료기술 개발 등의 견인차 역할을 하고 있는 보건산업진흫원측은 "이 검증시스템(플렛폼)은 세계 최초의 사례로, 환자 맞춤형 치료(Precision medicine)의 불모지로 여겨지고 있는 뇌 질환 알츠하이머병 환자의 유전형에 따른 최적의 약물 타깃 발굴을 촉진시킬 것"으로 기대했다.

한편 묵인희 교수는 "시스템생물학 플랫폼을 통해 알츠하이머 환자의 유전형에 따라 최적 약물 발굴이 이뤄진다면, 치매 치료제 개발 경쟁에서 우리나라가 국가적 우위를 선점할 수 있을 것"으로 기대했다.