㈜헬릭스미스는 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)’의 당뇨병성 신경병증(DPN)에 대한 미국 임상 3-2상을 개시한다고 26일 밝혔다.

엔젠시스는 2018년 미국 FDA로부터 만연 질환으로는 처음으로 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정된 유전자치료제다.

헬릭스미스는 지난 3월 미국 FDA에 프로토콜을 제출한 이후, 임상 사이트 선정 및 임상 운영에 대한 구체적인 계획을 준비해 왔다.

헬릭스미스는 코로나19 팬데믹 상황에서도 5개 사이트를 일차적으로 선정하여 계약 준비에 들어갔으며 프로토콜도 보강해 지난 25일 미국 FDA에 최종 프로토콜을 제출하며 임상시험을 시작하게 됐다.

이와 함께 미국 환자들이 열람할 수 있도록 만든 미국 국립보건원(NIH)의 임상 정보 사이트인 클리니컬트라이얼즈(clinicaltrials.gov)에 임상 3-2상 시험계획을 등록했다.

이번 임상은 미국에서 환자 152명을 대상으로 엔젠시스의 안전성 및 유효성을 증명하기 위해 마련됐다. 임상시험은 하버드 의학대학 산하 브리검여성병원(BWH)을 비롯하여 미국 전역의 15개 임상시험센터에서 진행된다.

임상 3-2상의 주평가 지표는, 첫 주사 후 6개월째에 통증일기(pain diary)로 측정된 지난 1주일 간의 평균 통증의 감소 효과가 위약 대비 통계적으로 유효한가를 평가한다.

부평가 지표는 ▲첫 주사 후 6개월째에 지난 1주일 간의 가장 심한 통증의 감소 효과가 위약 대비 유효한가, ▲지난 1주일 간의 평균 통증의 감소 효과가 50% 이상인 환자의 비율이 위약 그룹 대비 통계적으로 유효하게 차이가 있는가다.

헬릭스미스는 그간 미국 내 100여 개의 후보 사이트를 평가하고 DPN 치료에 전문성을 보유한 최고의 임상시험기관(CRO)들을 선정했으며 이와 함께 임상운영을 총괄할 1차 CRO는 물론, 통증 분야 데이터들의 품질 관리에 전문성을 지닌 2차 CRO도 선정했다.

헬릭스미스는 "최고 사이트 및 최우수 CRO들의 선정을 통해 환자 모집, 임상운영 및 데이터 기록 등 모든 분야에서 임상시험 자체와 산출되는 데이터가 최상급으로 관리될 수 있도록 준비했다."고 밝혔다.

글로벌 임상개발을 총괄하고 있는 김선영 대표이사는 “엔젠시스의 빠른 상용화와 신약 가치 제고를 위해 이번 임상 3-2상의 성공적 운영에 최선을 다하겠다”는 의지를 밝혔다.

한편, 헬릭스미스의 ‘엔젠시스(VM202)’는 플라스미드 DNA 근간의 유전자치료제로 단순히 통증을 관리하는 것이 아니라, 혈관생성 및 신경재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 공략한다.

미국 FDA는 엔젠시스의 과학적, 임상적 결과들을 인정하여 지난 2018년 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정한 바 있다. 이는 환자가 백만명 대에 이르는 대중적 질환으로는 미국에서 처음으로 RMAT 지정을 받은 유전자치료제다.