¹ÙÀÌ¿ÀÁ¨ÀÌ Ã´¼ö¼º ±ÙÀ§ÃàÁõ Ä¡·áÁ¦ '½ºÇɶóÀÚ'ÀÇ NURTURE ¿¬±¸°á°ú¸¦ Ãß°¡ ¹ßÇ¥Çß´Ù.
¹ÙÀÌ¿ÀÁ¨Àº SMA Çмú´ëȸÀÎ Cure SMA ¿¬±¸ ¹× ÀÓ»ó Ä¡·á Çмú´ëȸ(Cure SMA Research & Clinical Care Meeting)¿¡¼ ô¼ö¼º ±ÙÀ§ÃàÁõ(Spinal Muscular Atrophy, ÀÌÇÏ SMA) Áõ»ó ¹ßÇö Àü ȯÀÚ¸¦ ´ë»óÀ¸·Î ÇÑ ½ºÇɶóÀÚ(¼ººÐ¸í: ´º½Ã³Ê¼¾ ³ªÆ®·ý) ¿¬±¸ÀÎ NURTURE ÀÓ»óÀÇ »õ·Î¿î °á°ú¸¦ ¹ßÇ¥Çß´Ù.
'Cure SMA ¿¬±¸ ¹× ÀÓ»ó Ä¡·á Çмú´ëȸ' 6¿ù 10ÀϺÎÅÍ 12ÀϱîÁö ¿Â¶óÀÎÀ¸·Î °³ÃֵƴÙ. À̹ø ¿¬±¸°á°ú´Â ÇöÀç±îÁö ÁøÇàµÈ ÀÓ»ó Áß °¡Àå Àå±â°£ÀÇ ÃßÀû ±â°£À» °¡Áø ¿¬±¸·Î ¾Ë·ÁÁø´Ù.
¿¬±¸°á°ú¿¡ µû¸£¸é À¯ÀüÀûÀ¸·Î SMA·Î Áø´ÜµÈ ¿µ¾Æ¿¡¼ ½ºÇɶóÀÚ Ä¡·á¸¦ Á¶±âºÎÅÍ ÃÖ´ë 4.8³â µ¿¾È Áö¼ÓÇÑ °á°ú, ÀÓ»ó¿¡ Âü¿©ÇÑ È¯ÀÚ Àü¿øÀÌ »ýÁ¸ÇßÀ¸¸ç Áúº´ÀÇ ÀÚ¿¬°æ°ú¿Í ºñ±³ÇØ ¿îµ¿±â´ÉÀÌ °è¼Ó À¯ÁöµÇ°í Á¡ÁøÀûÀ¸·Î Çâ»óµÆ´Ù.
À̹ø Áß°£ºÐ¼® °á°ú¿¡´Â NURTURE ÀÓ»ó¿¡ Âü¿©ÇÑ È¯ÀÚÀÇ Ãß°¡ 1³â°£ ÃßÀûÁ¶»ç °á°ú°¡ Æ÷ÇԵǾú´Ù.
Æò±ÕÀûÀ¸·Î SMA 1Çü ȯÀÚ°¡ Ä¡·á¸¦ ¹ÞÁö ¾Ê´Â °æ¿ì ¸¸ 2¼¼°¡ µÇ±â Àü »ç¸ÁÇÒ È®·üÀÌ ³ôÀº ¹Ý¸é, 2020³â 2¿ù ±âÁØ NURUTRE ÀÓ»ó¿¡ Âü¿©ÇÑ ¸ðµç ȯÀÚ(25¸í, ¿¬·É Áß°£°ª 3.8¼¼)´Â ÀΰøÈ£Èí±â µµ¿ò ¾øÀÌ 100% »ýÁ¸ÇØ SMA Á¶±â Ä¡·á ½Ã »ýÁ¸À² Çâ»ó È¿°ú¸¦ º¸¿´´Ù.
¶ÇÇÑ, µ¶¸³ º¸ÇàÀÌ °¡´ÉÇØÁú ¸¸ÅÀÇ ¿îµ¿ÁöÇ¥¸¦ ´Þ¼ºÇÑ ¸ðµç ȯÀÚµéÀº ¸¶Áö¸· °üÂû ½Ã±îÁö º¸Çà ´É·ÂÀ» À¯ÁöÇÑ °ÍÀ¸·Î ³ªÅ¸³µ´Ù.
¸Þ»çÃß¼¼Ã÷ Á¾ÇÕº´¿ø ½Å°æÀ¯ÀüÇаú ¡®Ä³¼¸° B. ½ÉÁî(Katherine B. Sims, M.D.)¡¯, ¼®Á±³¼öÀÌÀÚ ½Å°æÀ¯ÀüÇÐ ÇÁ·Î±×·¥ÀÇ ÀÌ»çÁ÷À» ¸Ã°í Àִ ij¼¸° ½º¿öº¸´Ù(Kathryn Swoboda, M.D.)´Â ¡°Á¶±â ´Ü°èºÎÅÍ ²ÙÁØÈ÷ Ä¡·áÇÑ È¯¾Æ ¹× ±× °¡Á·¿¡°Ô ½ºÇɶóÀÚ°¡ ¹ÌÄ¡´Â ¿µÇâÀº ½Ç·Î ³î¶ø´Ù. ¾ÆÀ̵éÀÌ Á¶±âºÎÅÍ Ä¡·á¸¦ ¹ÞÀ½À¸·Î½á È°µ¿ÀûÀÎ ¾î¸°ÀÌ·Î ¼ºÀåÇÏ°í, ´ëºÎºÐÀÇ ¾ÆÀ̵éÀÌ SMA¸¦ °®Áö ¾ÊÀº ´Ù¸¥ ¾ÆÀ̵é°ú µ¿ÀÏÇÑ ¼öÁØÀ¸·Î ¿îµ¿±â´ÉÀ» °³¼±ÇØ ³ª°¡´Â °ÍÀ» ÁöÄѺ¼ ¼ö ÀÖ´Ù´Â °ÍÀ» ¿µ±¤À¸·Î »ý°¢ÇÑ´Ù¡±¸é¼ ¡°À̹ø¿¡ Ãß°¡ ¹ßÇ¥µÈ NURTUREÀÇ Áß°£ºÐ¼® °á°ú´Â SMAÀÇ ºü¸¥ Áø´Ü°ú Á¶±â¿¡ ½ºÇɶóÀÚ·Î Ä¡·áÇßÀ» ¶§ ¾î¶² Ä¡·áÇýÅÃÀ» ¾òÀ» ¼ö ÀÖ´ÂÁö¸¦ ´Ù½Ã Çѹø ÀÔÁõÇØ Áش١±°í ¸»Çß´Ù.
ÇÑÆí, NURTURE ÀÓ»óÀº SMA(1Çü ¶Ç´Â 2Çü ¹ßÇö °¡´É¼ºÀÌ ³ôÀº)·Î À¯ÀüÀÚÀû Áø´ÜÀ» ¹Þ¾ÒÀ¸³ª ¾ÆÁ÷ Áõ»óÀ» º¸ÀÌÁö ¾ÊÀº ¿µ¾Æ 25¸íÀ» ´ë»óÀ¸·Î ÁøÇà ÁßÀÎ ¿ÀÇÂ¶óº§ 2»ó Àӻ󿬱¸·Î¼ ÀÓ»ó¿¡ Âü¿©ÇÑ È¯ÀÚµéÀº ¸ðµÎ »ýÈÄ 6ÁÖ À̳»¿¡ ½ºÇɶóÀÚ Ã¹ Åõ¾àÀ» ¹Þ¾Ò´Ù.
ÇØ´ç ¿¬±¸ÀÇ ±â°£Àº Ãß°¡ÀûÀ¸·Î 3³â ¿¬ÀåµÇ¾ú´Âµ¥ À̸¦ ÅëÇØ ¹ÙÀÌ¿ÀÁ¨Àº ¸¸ 8¼¼±îÁöÀÇ ¾Æµ¿¿¡¼ ½ºÇɶóÀÚ Á¶±â Ä¡·áÀÇ À¯È¿¼º ¹× ¾ÈÀü¼ºÀ» Æò°¡ÇÏ´Â °ÍÀº ¹°·Ð Àå±â Åõ¾à ½ÃÀÇ À¯È¿¼º ¹× ¾ÈÀü¼ºµµ Æò°¡ÇÒ ¼ö ÀÖ°Ô µÆ´Ù.
NURTURE ÀÓ»ó(NCT02386553)¿¡ ´ëÇÑ ´õ ÀÚ¼¼ÇÑ Á¤º¸´Â clinicaltrials.gov¿¡¼ È®ÀÎÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù.