GC녹십자서 자체 개발한 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’의 일본 허가가 기대된다.

1일 GC녹십자(대표 허은철)는 지난달 31일 파트너사인 ‘클리니젠(Clinigen K.K.)’이 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 뇌실 투여 방식의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV(intracerebroventricular)’의 품목허가를 신청했다고 밝혔다.

녹십자는 이의 허가 신청전에 이미 日서 희귀의약품으로 지정받는 바 있어, 상용화에 기대가 모아지고 있다.

헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입, 뇌실에 약물을 직접 투여하는 치료벙법으로, 기존 정맥주사 제형의 경우, 약물이 뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)을 투과하지 못해 지적발달장애 등 중추신경손상을 개선하는, 즉 극복하는 것이 된다.

뇌실 투여 방식의 헌터라제는 헌터증후군의 ‘미충족 수요(unmet need)’에 대한 치료 옵션을 확보할 수 있다는 측면에서 의미가 큰 것으로 평가 받는다.

치료가 매우 어려운 중추신경손상을 보이는 중증 헌터증후군 환자는 전체 환자의 70%. 경증 환자에 비해 점진적인 인지능력의 상실, 기대수명도 매우 짧은 것으로 알려진 중증 환자의 치료 환경에 큰 변화가 기대된다.

일본 국립성육의료연구센터의 오쿠야마 토라유키(Okuyama Torayuki) 교수의 연구자 주도 임상에서는 "중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 ‘헤파란황산’(HS, heparan sulfate)이 크게 감소되는
것"으로 나타났다.

또 주요 평가 지표이며 헌터증후군 환자의 지적·신체적 발달장애 정도를 평가하는 ‘발달연령’도 개선되거나, 안정화되는 것으로 확인됐다는 것.

헌터라제 ICV는 허가 신청에 앞 지난달 17일, 일본 후생노동성으로부터 희귀의약품에 지정된 점에서 주목받는다.

일본은 미국-EU와 달리 희귀의약품 지정 요건에 ‘희소성’, ‘의료상 필요성’ 등과는 별도로 ‘개발 가능성’을 포함하고 있는 만큼, 이의 허가가 긍정적 일 것이라는 기대가 모아지고 있다.

허은철 GC녹십자 사장은 "클리니젠과의 파트너쉽은 헌터라제가 환자 삶의 획기적인 개선을 이끌어낼 것으로 기대한다"면서 "희귀질환 치료에 미충족 수요를 해소하기 위한 혁신을 지속하겠다"고 말했다.

또 벤자민 마이니(Benjamin Miny) 클리니젠 그룹 부사장은 "이번 헌터라제 ICV의 허가 신청은 파트너십을 통한 일본 내에서의 중요한 성장 동력이 될 것"이라면서 "이 치료제가 출시된다면 그동안의 미충족 수요를 해결할 수 있을 것"으로 기대햇다.

헌터증후군은 ?

IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격의 이상, 지능의 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생하는 것으로 통계되고 있다.

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