FDA가 선천적 실명 환자를 대상으로 만들어진 유전자 신약 Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl) 판매를 승인했다.

19일(현지시각) 헬스데이뉴스는 FDA 웹사이트를 인용, 이같이 보도했다.

스파크 테라퓨틱스사가 개발한 Luxturna는 시력을 잃어가는 선천적 희귀병 환자들에게 희망이 될 것으로 기대되고 있다.

 
Luxturna는 돌연변이에 의한 시력상실을 개선하기 위해 만들어졌다. 환자의 망막세포에 직접적으로 정상적 유전자를 주입해 유전자 변이를 교정하게 된다.

스파크 테라퓨틱스사는 “완전한 실명을 야기하기도 하는 망막 디스트로피(retinal dystrophy)는 어린 아이들에게서 종종 나타난다. Luxturna FDA의 승인으로 약 3000명의 선천적 실명 환자들의 삶에 큰 변화가 있을 것으로 보인다”고 기대했다.

Luxturna는 FDA가 최근 승인한 세 번째 유전자 치료제다. 다만 미국은 여지껏 단일유전자질환 치료제에 대해서는 승인한 바가 없었는데 이번 승인으로 럭스터나는 미국 FDA가 최초로 승인한 단일유전자질환 치료제가 됐다.

Luxturna의 가격은 내년 1월까지 가격을 밝히지 않을 예정이라고 스파크 테라퓨틱스사는 밝혔다.