코오롱생명과학(대표이사 김선진)은 자사가 연구개발 중인 신경병증성 통증 유전자 치료제 KLS-2031 관련 ‘통증 치료용 조성물’에 대한 특허가 최근 브라질에서 등록 결정됐다고 금일(23일) 밝혔다.

KLS-2031은 재조합 아데노부속바이러스 (Recombinant Adeno-Associated Virus, rAAV)에 상호보완적인 상승 효과를 낼 수 있는 치료 유전자 3종을 탑재하도록 설계됐다. 이번 특허는 과도한 통증 신호 차단 및 염증 조절 목적의 글루타민산 탈탄산효소((Glutamic Acid Decarboxylase 65, GAD65) 및 인터루킨(Interleukin 10, IL-10) 유전자 2종의 조합을 통한 통증 완화 또는 치료 조성물에 대한 내용을 포함한다.

코오롱생명과학은 연구 개발을 통해 GAD65 및 IL-10 유전자 조합을 탑재한 재조합 아데노부속바이러스에서 단독 유전자 또는 타 유전자 조합 대비 우수하면서도 장기적인 통증 완화 및 치료 효과가 나타남을 확인하였으며, 이러한 결과를 바탕으로 ‘통증 치료용 조성물’ 특허를 확보했다.

한국보건산업진흥원에 따르면 브라질 의약품 시장은 중남미 최대 규모로 꼽힌다. 현지 시장 규모는 2027년까지 연평균 성장률(CAGR) 6.5%를 기록하며 335억 달러(한화 약 4조 7천억원)에 이를 것으로 예상된다. 브라질은 또한 최근 중남미지역의 세포유전자치료제(CGT) 연구생산의 허브로 부상하고 있으며 정부 지원, 다국적 기업의 투자, 의료기관의 연구 역량이 결합돼 향후 시장이 계속 확대될 전망이다.

코오롱생명과학은 KLS-2031 관련한 특허를 전 세계 15개국에서 30건 이상 출원하는 등 글로벌 시장에서 KLS-2031 기술이 보호받을 수 있는 권리를 지속적으로 확보해 나가고 있다. 이번 ‘통증 치료용 조성물’ 특허는 브라질을 비롯해 한국, 미국, 일본, 유럽, 중국, 인도 등 11개국에서 등록을 마쳤다.

김선진 코오롱생명과학 대표이사는 “중남미 지역의 주요 CGT 시장인 브라질에서 기술력을 인정받았다는 점에서 이번 특허 등록이 갖는 의미가 크다”며 “이번 통증 치료용 조성물 특허뿐 아니라 관련된 특허들의 등록, 연구결과 논문, 임상 분석 결과를 기반으로 추가 임상 및 적응증 확장 등을 진행할 계획”이라고 밝혔다.

KLS-2031은 GAD65, IL-10 외에도 신경교세포 유래 신경 성장인자(Glial Cell-Derived Neurotrophic Factor, GDNF)를 탑재해 다중 타겟이 가능하며, 과도하게 증폭된 통증 신호의 정상화, 신경세포 보호 및 신경염증 개선을 통해 난치성 및 만성 통증을 조절한다. 이번 특허와 관련된 연구 결과들은 지난 2020년 국제 학술지 Molecular Therapy Clinical and Development에 논문으로 발표된 바 있으며, 통증 모델을 이용한 비임상 실험의 결과도 2023년 7월 통증 분야에서 저명한 국제 학술지인 Journal of Pain에 게재됐다.

한편, 코오롱생명과학은 KLS-2031의 안전성 및 유효성을 탐색하는 임상 1·2a상을 지난 2020년 미국에서 개시했으며, 2024년 6월 수령한 최종결과 보고서에 따르면 임상의 일차 목적인 약물의 내약성(well-tolerated)과 안전성(good safety)을 입증했다. 현재 투약 후 5년차까지의 장기 안전성 및 내약성 데이터 확보를 위한 장기 추적 연구를 진행 중이다.