에스바이오메딕스(최고기술책임자겸 공동대표 김동욱)는 인간배아줄기세포 유래 중뇌 도파민 신경전구세포를 이용한 파킨슨병 세포치료제(A9-DPC)가 식품의약품안전처로부터 임상 1/2a상 승인을 12일 받았다고 밝혔다.

배아줄기세포유래 도파민세포를 이용한 파킨슨병치료제로는 아시아 첫 임상시험 승인이다. 배아줄기세포유래 도파민세포를 이용한 파킨슨병치료제 개발은 한국, 미국, 유럽의 3개 연구팀이 경쟁을 하고 있으며, 금번 임상시험 승인을 통해 한국의 글로벌 위상이 한층 더 강화되었다.

이번 임상은 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자를 대상으로 동종배아줄기세포유래 도파민 신경전구세포 이식 요법의 안전성 및 탐색적 유효성을 평가하기 위한 임상시험으로 연세대학교 의과대학 세브란스병원에서 금년 상반기 개시 예정이다.

파킨슨병은 퇴행성 뇌질환으로 중뇌 도파민 신경세포가 60-70% 사멸시 파킨슨병 관련 운동증상이 나타난다. 

현재 파킨슨병의 치료로는 레보도파 등 약물요법과 뇌심부자극술이 있으나 시간이 지남에 따라 효과가 감소하고 다양한 부작용이 나타나는 한계를 가지고 있다.

이러한 치료는 증상 완화 목적의 치료법으로 잔존 도파민 세포는 계속 사멸하게 된다. 따라서 보다 근본적인 치료법을 개발하고자 사멸한 도파민 세포의 재생 전략 차원에서 수십년간 낙태아 유래 중뇌조직 세포를 이용한 세포이식요법의 임상 시험이 꾸준히 진행되어 왔다. 

이 경우 유효성이 좋았던 경우는 약 20년 정도 환자 상태가 호전된 경우도 보고 되었다. 이는 배아줄기세포로부터 낙태아 유래 세포보다 고순도의 도파민 신경세포를 잘 만들면 임상에서 더 우수한 효과를 보일거라는 가능성을 보여 주는 것이며 본 세포치료제가 이런 목적으로 만들어진 것이다.

이번 임상 승인을 받은 세포치료제 A9-DPC는 회사가 보유한 원천기술인 TED 기술 (배아줄기세포의 신경분화 표준화기술)을 이용하여 배아줄기세포를 높은 수율의 신경전구세포로 분화 유도한 후, 여기에 또 다른 신호조절 저분자 화합물들을 처리하여 파킨슨병 관련 중뇌 부위에 특이적으로 존재하는 도파민 신경전구세포를 만들었다.

이 세포치료제는 파킨슨병 원숭이 모델을 이용한 행동개선 시험에서도 매우 우수한 효과를 보여주었다. 떨림, 경직, 눈깜빡임, 느린 움직임 등 사람과 유사한 파킨슨병 증상이 도파민 신경전구세포 투여 후 정상 수준까지 개선되었고, PET-CT를 이용한 시험에서도 새로운 도파민 신경세포가 재생됨을 확인하였다.

회사의 최고기술책임자을 맡고 있는 김동욱 박사(연세대 의대 교수)는 “약 20년 이상의 연구가 임상 승인이라는 결실을 맺게 되었다며, 설치류나 원숭이 등 동물시험에서도 우수한 효과와 안전성을 보인 만큼 임상시험에서도 안전하고 우수한 효과를 보일 것으로 기대된다”고 말했다. 아울러 “임상시험에 박차를 가하여 세계 최고의 파킨슨병치료제를 만들어 환자에게 미래 새로운 희망을 주겠다”는 포부도 밝혔다.

조명수 연구소장은 “이와 함께 에스바이오메딕스는 배아줄기세포 기반 척수손상치료제 1/2a상 및 3D 세포집합체를 이용한 중증하지허혈치료제 1/2a상, 눈가주름치료제 1/2상 등 임상을 진행하고 있다”며 “명실공히 세포치료제 전문기업으로서 난치병 정복에 기여하는 회사가 되겠다”고 밝혔다.